A Comissão Europeia aprovou uma expansão de indicação para o medicamento KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) da Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) em combinação com ivacaftor, ampliando seu uso para pacientes com 2 anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma mutação não classe I no gene CFTR. Este marco regulatório torna o tratamento disponível para aproximadamente 4.000 indivíduos adicionais que vivem com fibrose cística (FC) na União Europeia.
A decisão segue o compromisso de longo prazo da Vertex em atender às necessidades da comunidade de FC, incluindo aqueles com mutações raras. A Vice-Presidente Executiva Carmen Bozic expressou satisfação com a decisão da Comissão Europeia, que acredita permitirá que mais pacientes com FC se beneficiem dos efeitos transformadores do KAFTRIO®.
Em países como Áustria, Dinamarca, Irlanda, Noruega e Suécia, onde existem acordos de reembolso para o KAFTRIO®, e na Alemanha, onde se aplicam disposições do sistema de saúde, espera-se que os pacientes elegíveis obtenham acesso à terapia em breve. A Vertex planeja continuar seus esforços colaborativos com autoridades de reembolso em toda a UE para facilitar o acesso a todos os pacientes elegíveis.
A fibrose cística é uma doença genética que encurta a vida e afeta mais de 94.000 indivíduos na América do Norte, Europa e Austrália. É uma condição multiorgânica que leva a danos pulmonares progressivos e outras complicações, com idade média de morte na faixa dos 30 anos. No entanto, tratamentos como o KAFTRIO® estão melhorando as taxas de sobrevida projetadas.
O KAFTRIO® funciona aumentando a quantidade e função da proteína CFTR na superfície celular, que é crucial para o transporte de sal e água através das membranas celulares. Isso ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas, abordando a causa fundamental da FC.
A Vertex, uma empresa global de biotecnologia com sede em Boston e Londres, é conhecida por sua inovação científica na criação de medicamentos transformadores para doenças graves. O portfólio da empresa inclui terapias aprovadas para fibrose cística, doença falciforme, beta talassemia dependente de transfusão e dor aguda, entre outras.
Fonte: Investing
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