Confira detalhes de cada medicamento a seguir
Após uma média de 51 novas aprovações de medicamentos por ano desde 2017, o FDA registrou apenas 37 em 2022.
Mais medicamentos foram rejeitados em 2022? Isso é difícil de determinar porque, apesar da pressão do ex-comissário da FDA, Scott Gottlieb, a agência não publica cartas de resposta completas (CRLs), deixando essas divulgações para as empresas. Alguns meios de comunicação da indústria tentam rastrear CRLs, no entanto, e há algumas evidências que sugerem que o FDA apertou as rédeas.
Até o primeiro semestre de 2022, de acordo com a Pink Sheet Pharma Intelligence, houve 19 sinais verdes contra 14 CRLs, para uma taxa de aprovação de 57,6%. Em 2021, houve 50 indicações, contra 25 CRLs (66,7%), de acordo com a Evaluate.
Houve um período de dois meses, de meados de junho a meados de agosto, quando o FDA não endossou um único novo medicamento. E não é um período tradicionalmente lento para aprovações. Em 2021, por exemplo, a agência assinou oito novos medicamentos no período.
Teria havido menos aprovações em 2022, não fosse por uma corrida tardia de cinco em um período de sete dias, pouco antes e depois do dia de Natal.
Talvez a escassez de aprovações seja apenas um pontinho cíclico no radar – muito parecido com 2016, quando apenas 22 indicações foram concedidas entre os anos em que 45 ( 2015 ) e 46 ( 2017 ) foram concedidos.
Em termos de empresas que conquistaram o FDA no ano passado, a Bristol Myers Squibb chegou ao topo. Ela registrou mais aprovações (três) do que qualquer empresa em 2022 e cada uma com potencial de vendas de pico na faixa de US$ 4 bilhões. A bonança da BMS falou sobre a importância das fusões e aquisições, já que a Camzyos foi adquirida em 2020 em um acordo de US$ 13,1 bilhões para a MyoKardia e a Sotyktu veio com a compra da Celgene pela BMS por US$ 74 bilhões em 2019.
Outra empresa que teve grande sucesso em 2022 foi a bluebird bio com um par de terapias genéticas – Skysona e Zynteglo – aprovadas com um mês de diferença. Após a aprovação dos tratamentos únicos, o bluebird causou sensação ao precificá-los em US$ 3 milhões e US$ 2,8 milhões, respectivamente.
Mas em novembro, a CSL Behring e a uniQure os superaram com um preço de US$ 3,5 milhões para sua terapia genética recém-aprovada, Hemgenix.
Quais foram algumas das outras aprovações impactantes de 2022? O aceno da Eli Lilly para Mounjaro pode ser uma virada de jogo para pacientes com diabetes e obesidade, sem mencionar a sorte inesperada que pode produzir para a empresa ao enfrentar Ozempic e Wegovy da Novo Nordisk.
A Alnylam obteve uma aprovação importante para o Amvuttra, um silenciador de genes para tratar a amiloidose ATTR hereditária. Espera-se que a droga se torne um sucesso de bilheteria rapidamente, com vendas de US$ 1,7 bilhão projetadas até 2026.
Também se espera que esteja na órbita do blockbuster repentino o medicamento para mieloma múltiplo Carvykti, da Johnson & Johnson and Legend.
Observação: os números de nosso resumo anual geralmente variam um pouco da lista oficial do FDA , porque nosso relatório inclui aprovações para terapias biológicas e vacinas, mas exclui agentes de diagnóstico por imagem, que são representados na lista do FDA.
1. Quviviq
Ingrediente ativo: Daridorexant
Doença : Insônia
Estimativa de pico de vendas: US$ 1,05 bilhão
Aprovado: 7 de janeiro
Empresa: Idorsia
O furo : Ao longo de duas décadas, a equipe de marido e mulher de Jean-Paul e Martine Clozel considerou – por sua estimativa – 25.000 compostos antes de chegar à molécula que eles pensavam que poderia mudar o jogo em um mercado inexplorado. Existem cerca de 25 milhões de pessoas nos EUA com insônia e apenas 30% foram diagnosticados. De acordo com a Allied Research, o mercado para insônia chegará a US$ 6,3 bilhões até 2030. Quviviq tornou-se o terceiro medicamento aprovado da classe de receptores de orexina dupla. Os outros – Belsomra da Merck e Dayvigo da Eisai – tiveramsucesso, com vendas de $ 318 milhões e $ 67 milhões, respectivamente, em 2021. A Idorsia está promovendo o Quviviq como tendo a capacidade única de manter os pacientes alertas durante o dia. Após seu lançamento em maio – que foi adiado porque Quviviq é classificado como uma substância controlada – Idorsia veio com uma blitz multimídia com a atriz Jennifer Aniston. Ela também contratou 500 representantes de vendas nos EUA. Quviviq tem um preço de aproximadamente US$ 490 para um suprimento mensal de 30 comprimidos, em comparação com o preço de US$ 434 da Belsomra. Prevê-se que a Quviviq atinja o pico de vendas de US$ 1,05 bilhão em 2026, de acordo com a Jefferies.
2. Cibinqo
Ingrediente ativo: Abrocitinibe
Doença: dermatite atópica refratária
Estimativa de pico de vendas: US$ 3 bilhões
Aprovado: 14 de janeiro
Empresa: Pfizer
O furo: a Pfizer começou a divulgar o Cibinqo – seu inibidor oral diário de JAK1 para dermatite atópica moderada a grave que não respondeu a outros tratamentos – como um sucesso de público em potencial para a empresa muito antes mesmo de garantir a aprovação do FDA, com a própria chefe biofarmacêutica da empresa, Angela Hwang sugerindo em 2021 que a droga poderia atingir cerca de US $ 3 bilhões em vendas. Mas essa previsão pode ser excessivamente otimista: uma pesquisa com médicos globais publicada logo após a aprovação mostrou que muitos ainda estão cautelosos de prescrever medicamentos JAK orais e tópicos para eczema – preocupações que anteriormente haviam feito o FDA interromper suas análises de todos os medicamentos pendentes na categoria em 2021, enquanto investigava um risco potencialmente aumentado de doenças cardiovasculares, morte e câncer para aqueles que tomavam inibidores de JAK. Apesar dessa incerteza, a Pfizer está a todo vapor no lançamento da Cibinqo nos Estados Unidos. A droga já é a estrela de dois anúncios de TV, o primeiro dos quais foi um comercial relativamente simples, apenas com texto, lançado no final de maio, seguido por um comercial mais tradicional que foi lançado em novembro e apresenta atores que projetam o astral de seu eczema. em uma cópia separada e fantasmagórica de si mesmos.
3. Kimmtrak
Ingrediente ativo: Tebentafusp-tebn
Doença: melanoma uveal Estimativa de
pico de vendas: $ 219 milhões em 2030 (Jefferies)
Aprovado: 25 de janeiro
Empresa: Immunocore
O furo: Immunocore mergulhou duas vezes em sua aprovação no início de 2022 para Kimmtrak, alcançando a primeira aprovação para raro câncer de olho melanoma uveal e também a primeira droga de sua classe. Evidência do suporte regulatório para o medicamento, foi aprovado um mês antes de uma resposta. Nos primeiros nove meses de 2022, a droga arrecadou US$ 83 milhões em receita e está crescendo por meio de vendas nos Estados Unidos, França e Alemanha. Quase metade disso veio no terceiro trimestre, e a receita saltou 20% em relação ao segundo trimestre. Esses números estão muito à frente das projeções, que estimavam que o Kimmtrak renderia um total de US$ 62 milhões entre 2022 e 2023. A empresa observou em seu relatório de resultados do terceiro trimestre que as autoridades de saúde pública alemãs deram ao tratamento uma classificação de “benefício adicional considerável”, o a segunda mais alta possível e apenas a segunda vez que tal classificação foi emitida para um medicamento oncológico órfão. Com isso dito, o custo do Kimmtrak é tudo menos barato, com o tratamento custando cerca de US$ 400.000 em média.
4. vabysmo
Ingrediente ativo: Faricimab-svoa
Doença : Degeneração macular, edema macular diabético
Estimativa de pico de vendas: $ 3,6 bilhões
Aprovado: 28 de janeiro
Empresa: Roche
O furo: oendosso da Vabysmo pela FDA foi o primeiro de um injetável a cobrir simultaneamente a degeneração macular e o edema macular diabético. Mas a maior razão pela qual Vabysmo será uma ameaça imediata para a droga dominante no espaço – Regeneron e Eylea da Bayer – é seu poder de permanência. Enquanto Eylea requer injeção diretamente no olho a cada dois meses, Vabysmo pode durar até quatro meses. A aceitação tem sido forte: a Roche registrou vendas de 173 francos suíços (US$ 184 milhões) no terceiro trimestre. Mas a Eylea – que acumulou vendas de US$ 8,9 bilhões no ano passado – está lutando para manter sua participação no mercado. Em setembro, Regeneron relatou resultados impressionantes para sua formulação de quatro meses, indicando que Eylea pode ser adequado para mais pacientes do que Vabysmo. A Regeneron usará um voucher prioritário para agilizar a revisão de sua versão de quatro meses, visando uma possível aprovação em agosto de 2023. Embora uma única injeção de Vabysmo seja mais cara que Eylea – aproximadamente US $ 2.300 contra US $ 1.950 -, ela fica mais barata se for administrada com menos frequência. Prevê – se que a droga atinja o pico de vendas de US$ 3,6 bilhões em 2028, de acordo com a Evaluate.
5. Spikevax
Ingrediente ativo:
Doença de Elassomeran : COVID-19
Estimativa de pico de vendas: US$ 19 bilhões para 2022
Aprovado: 31 de janeiro
Empresa: Moderna
O furo: embora o Spikevax da Moderna esteja disponível sob autorização de emergência desde dezembro de 2020, a vacina Covid-19 obteve aprovação total da FDA para adultos no início de 2022. Spikevax foi a segunda vacina Covid-19 a obter aprovação total da FDA, atrás da Pfizer- BioNTech’s Comirnaty. Um estudo recente sinalizou maiores riscos de inflamação cardíaca ligados ao jab Moderna versus o rival da Pfizer e BioNTech. Em junho, a Spikevax recebeu luz verde para americanos com apenas 6 meses de idade, e a Moderna está atualmente construindo o caso por seu reforço bivalente contra as subvariantes de omícrons BA.4 e BA.5. No terceiro trimestre de 2022, a Spikevax arrecadou US$ 3,4 bilhões para a Moderna. A empresa reduziu sua estimativa de vendas para o ano inteiro para entre US$ 18 bilhões e US$ 19 bilhões, de sua previsão anterior de US$ 21 bilhões para 2022, o que ainda seria mais do que no ano passado, quando a vacina arrecadou US$ 17,7 bilhões para a biotecnologia.
6. Enjaymo
Ingrediente ativo: Sutimlimab
Doença: Doença da aglutinina fria
Estimativa de pico de vendas: $ 500 milhões
Aprovado: 4 de fevereiro
Empresa: Sanofi
O furo: nos últimos cinco anos, a Sanofi se afastou dos campos de cardio e diabetes e dobrou em doenças raras e cuidados especiais. Parte desse esforço foi por meio de fusões e aquisições e, em 2018, a empresa fechou um acordo de US$ 11,6 bilhões para comprar a Bioverativ, uma biotecnologia focada em hemofilia. Avanço rápido para 2022, e o principal ativo do pipeline nesse negócio finalmente ganhou o aval do FDA. Em fevereiro, Enjaymo conseguiu a aprovação da FDA para tratar a hemólise – a destruição dos glóbulos vermelhos – que acompanha o raro distúrbio do sangue, doença da aglutinina fria (DAC). O caminho de Enjaymo para o mercado não foi isento de percalços; em 2020, o FDA atingiu a Sanofi com uma carta de resposta completa citando falhas no site de um fabricante contratado. CAD afeta cerca de 5.000 pessoas nos EUA, e Enjaymo é o primeiro tratamento aprovado para a doença. A Evaluate Pharma estimou que o medicamento poderia gerar US$ 500 milhões até 2026.
7. Pyrukynd
Ingrediente ativo: Mitapivat
Doença: Anemia hemolítica associada à deficiência de piruvato quinase
Estimativa de pico de vendas: US$ 1 bilhão
Aprovado: 17 de fevereiro
Empresa: Agios
O furo: depois de se afastar do câncer em 2020, a Agios está começando a ver sua visão para seu portfólio de doenças geneticamente definidas. Em fevereiro, a empresa obteve a aprovação do FDA por seu primeiro ativador de piruvato quinase para adultos que sofrem de anemia hemolítica com deficiência de PK. A aprovação veio depois que a Agios em 2020 vendeu sua unidade de câncer para a Servier por US$ 1,8 bilhão. Com a aprovação do FDA no início deste ano, Agios mais uma vez entrou na arena comercial. Na época da aprovação, a analista da Cantor Fitzgerald, Alethia Young, escreveu que sua equipe esperava vendas de $ 21 milhões em 2022 e vendas de $ 73 milhões em 2023. Além da deficiência de PK, a Agios também está testando o Pyrukynd na talassemia e na doença falciforme. Se a droga for bem-sucedida nessas condições, Pyrukynd pode se tornar um sucesso de bilheteria, disse Jackie Fouse, Ph.D., agora ex-CEO da Agios, ao The Boston Globe no início deste ano.
8. Carvykti
Ingrediente ativo: Ciltacabtagene autoleucel
Doença: Mieloma múltiplo
Estimativa de pico de vendas: US$ 5 bilhões
Aprovado: 28 de fevereiro
Empresas: Johnson & Johnson, Legend Biotech
O furo: Embora a terapia CAR-T da Johnson & Johnson e da Legend Biotech, Carvykti, estivesse um pouco atrasada para a linha de chegada regulatória, a droga está rapidamente ganhando força no mercado. No terceiro trimestre, a terapia celular gerou $ 55 milhões em vendas, acima dos $ 24 milhões nos três meses encerrados em junho, que também foi o primeiro trimestre completo em que o medicamento para mieloma múltiplo esteve no mercado. Ainda assim, isso está muito longe dos US$ 5 bilhões em vendas globais que a J&J profetizou. Quanto à perspectiva do medicamento nos próximos anos, Evaluate Vantage fixou vendas potenciais de 2026 para Carvykti em cerca de US $ 1,69 bilhão. Ao contrário de seu principal rival da Bristol Myers Squibb – Abecma – a Carvykti está passando por um lançamento em fases, com um aumento gradual na disponibilidade e no número de centros de tratamento com base na capacidade de fabricação limitada. Os parceiros também aumentaram recentemente seu investimento em uma instalação de fabricação de terapia celular em Raritan, Nova Jersey, para US$ 500 milhões, para se antecipar a um pico de demanda potencial, caso a Carvykti avance para um tratamento mais precoce.
9. Vonjo
Ingrediente ativo: Pacritinibe
Doença : Mielofibrose
Estimativa de pico de vendas: US$ 1 bilhão
Aprovado: 28 de fevereiro
Empresa: CTI BioPharma
O furo: a farmacêutica CTI BioPharma, com sede em Seattle, percorreu um caminho sinuoso até a aprovação, mas no final de fevereiro finalmente conseguiu um aceno da FDA para o inibidor de JAK2 e IRAK1 Vonjo. Aprovado para tratar o raro mielofibrose do câncer de medula sanguínea, o medicamento pode se tornar um sucesso de bilheteria com o tempo. Especificamente, o medicamento é o primeiro a tratar pacientes com mielofibrose citopênica ou com contagem de plaquetas abaixo de um determinado nível. O Vonjo custa $ 19.500 por mês, ou cerca de $ 240.000 por ano, antes de qualquer abatimento ou desconto. A CTI teve que persistir no desenvolvimento do Vonjo, anteriormente conhecido como pacritinibe, por vários anos. Em 2016, a FDA deu um tapa em um controle clínico sobre os ensaios de Vonjo, pedindo modificações. A CTI BioPharma também está testando a droga na doença do enxerto contra o hospedeiro. Citando o preço de Vonjo, os analistas da BTIG escreveram aos clientes que a droga poderia gerar US$ 1 bilhão em picos de vendas. De sua parte, os analistas da Evaluate Pharma projetam que o medicamento gerará US$ 368 milhões até 2026.
10. Ztalmy
Ingrediente ativo: Ganaxolona
Doença : Desordem dependente de ciclina quinase tipo 5
Estimativa de pico de vendas: $ 100 milhões
Aprovado: 18 de março
Empresa: Marinus Pharmaceuticals
O furo: Ztalmy é o primeiro medicamento aprovado para tratar convulsões associadas à doença genética rara chamada distúrbio de deficiência de quinase tipo 5 dependente de ciclina, que pode prejudicar o desenvolvimento do cérebro. O distúrbio geralmente se torna aparente em bebês nos primeiros meses de vida. O esteróide neuroativo três vezes ao dia é aprovado para maiores de 2 anos e foi lançado no final de julho. É a primeira aprovação de Marinus, que espera mostrar que a terapia pode tratar outros tipos de crises epilépticas. A empresa também tem um contrato com o governo para apoiar o desenvolvimento de uma formulação intravenosa para domar o status epilepticus refratário, as convulsões de emergência que atingem 150.000 pessoas por ano nos Estados Unidos e requerem tratamento imediato. O preço do Ztalmy é de $ 133.000 anualmente para o paciente de tamanho médio. A idade média dos beneficiários é de 4,5 anos, mas a empresa espera que isso aumente para 11 anos conforme o tratamento demonstre sucesso. Em agosto de 2021, Orion adquiriu os direitos europeus de Ztalmy por US$ 30 milhões. Está a caminho de uma decisão na Europa no final de 2023. SVB Leerink prevê que o pico de vendas da Ztalmy será de US$ 100 milhões .
11.Opdulag
Ingredientes ativos: Relatlimab e nivolumab
Doença: Melanoma
Estimativa de pico de vendas: $ 4 bilhões
Aprovado: 18 de março
Empresa: Bristol Myers Squibb
O furo: Aprovado na primavera passada, o Opdualag é uma combinação de dose fixa do inibidor de PD-1 da Bristol Myers Squibb, Opdivo, e o primeiro anticorpo LAG-3 da classe, relatlimab. Como a BMS fez com seus outros inibidores de checkpoint, a empresa obteve a aprovação da Opdualag em melanoma. A droga é um componente chave no plano da BMS para superar o precipício de patentes para o trio de sucesso de vendas de Revlimid, Eliquis e Opdivo – três das drogas mais vendidas da empresa – nesta década. A BMS calcula que a Opdualag pode atingir vendas de mais de US$ 4 bilhões em 2029, mas parte disso provavelmente virá da Opdivo e do agente CTLA-4 Yervoy. Como o relatlimab possui uma vantagem de segurança sobre o Yervoy, a BMS espera convencer os médicos que hesitaram em relação à toxicidade do Yervoy e, portanto, aderiram ao Opdivoy de agente único, a começar a usar a nova terapia. A BMS também está testando a nova combinação em vários outros tipos de câncer.
12. pluvicto
Ingrediente ativo: Lutetium lu 177 vipivotide tetraxetan
Doença: câncer de próstata
Estimativa de pico de vendas: US$ 2 bilhões
Aprovado: 23 de março
Empresa: Novartis
O furo: poucas semanas após a aprovação, as preocupações com a fabricação frustraram as ambições de grande sucesso da Novartis para sua radioterapia arriviste Pluvicto. Aprovado em março para certos pacientes com câncer de próstata metastático resistente à castração, o medicamento pode eventualmente arrecadar mais de US$ 2 bilhões em picos de vendas, previu seu desenvolvedor suíço . Mas logo depois que a Novartis divulgou o forte início do medicamento em abril, a empresa revelou que estava interrompendo a produção do Pluvicto e de sua terapia de tumor neuroendócrino Lutathera na Itália e em Nova Jersey. A Novartis disse que executou a mudança “com muita cautela, como resultado de possíveis problemas de qualidade identificados em seus processos de fabricação”. No final de junho, a Novartis disse que havia resolvido seus problemas de produção de radioligantes. Com a Pluvicto presumivelmente de volta ao caminho de um sucesso de bilheteria, a Novartis disse neste verão que expandiria as capacidades de produção nos mesmos locais onde interrompeu o trabalho em maio. Pluvicto é um dos 20 potenciais lançamentos de bilhões de dólares que a Novartis planejou até 2026 para impulsionar o crescimento de médio prazo.
13. Vivjoa
Princípio ativo: Oteseconazole
Doença: Candidíase vulvovaginal recorrente
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 26 de abril
Empresa: Mycovia Pharmaceuticals
O furo : quando o Vivjoa da Mycovia Pharmaceuticals obteve a aprovação do FDA nesta primavera, o medicamento se tornou a primeira e única terapia aprovada para candidíase vulvovaginal recorrente (RVVC), também conhecida como infecções fúngicas. A agência endossou o medicamento para mulheres com histórico de RVVC e que não conseguem engravidar, incluindo mulheres na pós-menopausa e permanentemente inférteis. A droga, um antifúngico azólico, é o único produto aprovado da Mycovia e tornou-se disponível comercialmente nos Estados Unidos em julho. O Vivjoa obteve grande pontuação nos ensaios, reduzindo a recorrência de RVVC por quase um ano (50 semanas) em comparação com os tratamentos comparadores após um curso de 12 semanas. Quanto às outras perspectivas da empresa, o pipeline da Mycovia visa infecções fúngicas tanto em mulheres quanto na população em geral, incluindo onicomicose, fungos emergentes resistentes a medicamentos, meningite criptocócica e febre do vale. A empresa tem vários ensaios de fase 1 e fase 2 em andamento.
14. Camzyos
Ingrediente ativo :
Doença de Mavacamten : Cardiomiopatia hipertrófica
Estimativa de pico de vendas : mais de US$ 4 bilhões (2029)
Aprovado : 28 de abril
Empresas : Bristol Myers Squibb, MyoKardia
O furo : Camzyos, nascida mavacamten, formou o coração da compra da MyoKardia por $ 13,1 bilhões pela Bristol Myers Squibb há dois anos – e a farmacêutica espera que ela se transforme em seu próximo sucesso cardiovascular. A terapia de primeira classe tem como alvo uma das doenças cardíacas genéticas mais comuns: a cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva, ou HCM, em que um espessamento do músculo cardíaco pode bloquear o fluxo de sangue. Como um inibidor de miosina, o Camzyos desativa alguns dos motores celulares do tecido cardíaco que impulsionam as contrações e freia a força de cada batimento cardíaco. Um dos lançamentos mais esperados do ano, espera-se que a droga pegue parte da folga de Eliquis e Revlimid, os atuais campeões de vendas da BMS, depois que eles ultrapassarem o precipício de patentes nesta década. A BMS também planeja buscar indicações para Camzyos em insuficiência cardíaca e HCM não obstrutiva.
15. Voquezna
Ingrediente ativo: Vonoprazan
Doença: infecção por Helicobacter pylori
Estimativa de pico de vendas: US$ 200 milhões
Aprovado: 3 de maio
Empresa: Phathom Pharmaceuticals
O furo: vários anos após sua separação da Takeda, a Phathom Pharmaceuticals entrou na arena comercial em 2022 com uma aprovação para a terapia anti-infecciosa Voquezna em duas combinações. No primeiro, chamado Voquezna Triple Pak, o medicamento é aprovado com amoxicilina e claritromicina para tratar a infecção por Helicobacter pylori, que normalmente afeta o estômago ou o intestino delgado de uma pessoa. A outra combinação, uma combinação dupla com amoxicilina, também trata a infecção por H. pylori. Antes das aprovações, a Phathom assinou um acordo de financiamento no valor de até $ 260 milhões para apoiar o lançamento comercial e a pesquisa e desenvolvimento contínuos. H. pylori é uma infecção comum para a qual a maioria das pessoas não precisa procurar tratamento. A infecção pode estar presente em metade dos adultos em todo o mundo, de acordo com à Clínica Mayo, mas a maioria das pessoas não desenvolve sintomas graves. Em H. pylori, a droga carrega uma estimativa de pico de vendas de $ 200 milhões, o analista da Jefferies Caleb Ezell escreveu no momento da aprovação. A empresa também está testando o medicamento na doença do refluxo não erosiva, que representa um mercado potencial maior
16. Mounjaro
Ingrediente ativo: Tirzepatide
Doença: diabetes tipo 2
Estimativa de pico de vendas: US$ 25 bilhões
Aprovado: 13 de maio
Empresa: Eli Lilly
O furo: Mounjaro da Eli Lilly foi uma das aprovações mais esperadas de 2022 e obedientemente obteve uma aprovação do FDA para diabetes tipo 2 em maio. Mas, embora seja nova no mercado, e ainda por cima lotada, a Lilly não está descansando sobre os louros. Apesar de apenas pegar o rótulo de diabetes, Lilly já está ocupada planejando um segundo rótulo em obesidade, obtendo uma submissão contínua ao FDA no outono. Caso obtenha uma aprovação aqui – e maximize as vendas em ambos os estados da doença – os analistas do UBS preveem um pico de vendas anuais de US $ 25 bilhões para o medicamento, superando o recorde de US $ 20 bilhões visto pelo Humira da AbbVie. Ele tem grande concorrência em ambas as frentes do rival de longa data Novo Nordisk, que possui um conjunto de medicamentos GLP-1 que tratam diabetes em Rybelsus e Ozempic e, mais recentemente, em Wegovy na obesidade . A Lilly ainda acredita que pode não apenas igualar, mas vencer essas drogas, o que precisará fazer se quiser atingir a cifra impressionante de US$ 25 bilhões.
17. Vtama
Ingrediente ativo: Tapinarof
Doença: Psoríase
Estimativa de pico de vendas: US$ 2 bilhões*
Aprovado: 24 de maio
Empresa: Dermavant
A colher: Opzelura, Zoryve, Otezla e Duobrii. Estes são todos os remédios contra os quais Dermavant lançou o Vtama depois de ser aprovado em 24 de maio para psoríase . O tratamento tópico tem enfrentado a pressão, conseguindo ultrapassar os lançamentos de seus concorrentes para encontrar espaço no mercado concorrido, que também inclui biológicos altamente eficazes como o Humira da AbbVie. Os executivos da empresa anunciaram o lançamento, relatando “um bom progresso no acesso ao mercado”, de acordo com a SVB Securities.
A Dermavant, parte do cluster de empresas Roivant, ainda está esperando para ver como os pagadores verão a terapia, mas o SVB prevê que o Vtama se tornará uma opção de “terapia gradual” antes de medicamentos sistêmicos mais caros na psoríase. A empresa está vendo cerca de 3.000 scripts por semana até agora. Jefferies estimou anteriormente as vendas de US $ 50 milhões em 2023. O Vtama também está sendo testado em um ensaio clínico de fase 3 para dermatite atópica, que seria um mercado muito mais lucrativo com três a quatro vezes o tamanho, de acordo com o SVB.
* Esta estimativa é combinada com a possível indicação de dermatite atópica.
Ingrediente ativo: Vírus vivos atenuados do sarampo, caxumba e rubéola
Doença : Sarampo, caxumba, rubéola
Estimativa de pico de vendas: US$ 364 milhões
Aprovado: 3 de junho
Empresa: GSK
O furo: Priorix é provavelmente o produto mais antigo neste relatório. Foi aprovado na Alemanha em 1997 e agora está em uso em mais de 100 países. Por que só agora está chegando aos Estados Unidos como outra opção à vacina MMR II da Merck? Com a pandemia interrompendo as consultas médicas e os cuidados médicos durante a escola, menos crianças receberam essas injeções padrão. Como resultado, o sarampo voltou. Em abril, a Organização Mundial da Saúde disse que os casos em janeiro e fevereiro aumentaram 79% em comparação com o mesmo período de 2021 e chamou isso de “sinal preocupante”. O Priorix é tomado em duas doses, primeiro entre as idades de 12 e 15 meses e depois entre as idades de 4 e 6 anos. A aprovação foi baseada no Priorix, mostrando eficácia e efeitos colaterais comparáveis ao MMR II. As vacinas infantis não vendem muito. Em 2021, a GSK registrou vendas (PDF) de 260 milhões de euros (US$ 279 milhões) para seu trio de Priorix, Varilrix (catapora) e Priorix Tetra (sarampo e varicela). Espera-se que o pico de vendas da Priorix seja de US$ 364 milhões , de acordo com a Evaluate Pharma.
Ingrediente ativo:
Doença de Vutrisiran : Amiloidose de transtirretina
Estimativa de vendas: US$ 1,8 bilhão em 2026
Aprovado: 13 de junho
Empresa: Alnylam
O furo: Amvuttra é a terapia de interferência de RNA de última geração da Alnylam que tem como alvo o mRNA da transtirretina. Após um aval do FDA no verão de 2022, o medicamento foi aprovado para tratar a polineuropatia hereditária por amiloidose por transtirretina (hATTR). Comparado com seu antecessor Onpattro, que é administrado por infusão intravenosa uma vez a cada três semanas, o Amvuttra pode ser administrado por meio de injeções subcutâneas uma vez a cada três meses. A Evaluate Vantage já havia estimado as vendas de 2026 da Amvuttra em US$ 1,8 bilhão, mas isso foi antes do sucesso de Onpattro em seu próprio estudo de cardiomiopatia ATTR. Comparado com o estudo Onpattro, o HELIOS-B da Amvuttra usa um endpoint rígido que mede os resultados cardiovasculares dos pacientes, é duas vezes maior e acompanha os pacientes quase três vezes mais. Olhando para o futuro, espera-se que o estudo HELIOS-B de fase 3 relate dados para Amvuttra na importante indicação de cardiomiopatia ATTR no início de 2024. No espaço ATTR, a gigante farmacêutica Pfizer também tem trabalhado para construir sua presença com Vyndaqel e Vyndamax.
20. Zynteglo
Doença: Beta talassemia
Estimativa de pico de vendas: $ 206 milhões em 2027 (Raymond James)
Aprovado: 17 de agosto
Empresa: Bluebird bio
O furo: o setor de terapia genética está funcionando, e perto da frente do pacote está o Zynteglo, tratamento beta para talassemia da bluebird bio. A empresa obteve a aprovação do FDA em agosto, depois de um processo difícil com colegas europeus paralisado por causa do preço de US $ 2,8 milhões da empresa. Um relatório do Institute for Clinical and Economic Review estima que existam cerca de 1.500 pessoas nos Estados Unidos com talassemia dependente de transfusão, mas 1,25 milhão de pessoas com a mutação genética que pode causar a doença. Antes da aprovação do bluebird, o único tratamento curativo era um transplante de células-tronco do sangue com um doador compatível. Com poucas opções, a expectativa média de vida entre os portadores da doença é de 37 anos. Dado que a empresa entrou no mercado dos EUA no terceiro trimestre de 2022, ainda não há números de vendas disponíveis. Mas a bluebird diz que cerca de nove pacientes evoluíram para autorização prévia do tratamento e estima que fará sua primeira coleta de sangue no quarto trimestre.
21. Xenpozima
Ingrediente ativo: Olipudase alfa
Doença: Niemann-Pick
Estimativa de pico de vendas: $ 500 milhões
Aprovado: 31 de agosto
Empresa: Sanofi
O furo: consolidando ainda mais suas credenciais de doenças raras, a aprovação of Xenpozyme saw Sanofi bag the approval for a drug to treat the non-central nervous system manifestations of acid sphingomyelinase deficiency. The genetic disease is certainly rare, with fewer than 120 diagnoses in the U.S. each year. The drug proved its value in a randomized, placebo-controlled study of 31 patients, which showed it reduced the size of the spleen and liver and improved lung function. Sanofi pitched the drug, which is taken every two weeks, at a U.S. list price of $7,142 per vial. Jefferies analysts in 2021 assigned a $500 million peak sales target to the drug, with the caveat that there is a 50% chance the drug could reach that mark. The drug has already got a head start in Japan, where it launched in June, contributing to the 2 million euros ($2 million) Xenpozyme has already brought in through vendas do terceiro trimestre (PDF).
Ingrediente ativo: Spesolimab
Doença : surtos generalizados de psoríase pustulosa
Estimativa de pico de vendas: $ 364 milhões
Aprovado: 1º de setembro
Empresa: Boehringer Ingelheim
O furo: As crises de psoríase pustulosa generalizada (PPG) são uma condição de pele rara e com risco de vida que pode causar bolhas dolorosas. As crises podem ser tão perturbadoras que podem desencadear insuficiência cardíaca, insuficiência renal ou sepse. Por ser tão raro, o GPP é subdiagnosticado e muitas vezes é confundido com outras doenças da pele. Spevigo é um inibidor do receptor de IL-36 e é o primeiro medicamento aprovado para tratar a doença. Também é o primeiro aceno da Boehringer para um tratamento dermatológico. Spevigo foi sancionado na Europa em outubro. A competição provavelmente está a caminho de outro receptor de IL-36, o imsidolimabe da AnaptysBio, que está agendado para ler os resultados de um estudo de fase 3 até o final de 2023. O Spevigo recebeu sua aprovação graças a um estudo de fase 2 que mostrou que limpou a pele de 54% dos receptores em comparação com 6% no placebo. A Boehringer Ingelheim também está investigando o Spevigo como tratamento de manutenção e contra outras doenças da pele, como pustulose palmoplantar e hidradenite supurativa. Prevê-se que o medicamento atinja o pico de vendas de US$ 364 milhões , de acordo com a Evaluate Pharma.
23. Daxxify
Doença: Linhas glabelares Estimativa de
pico de vendas: US$ 1 bilhão
Aprovado: 7 de setembro
Empresa: Revance
O furo: o tão esperado concorrente do Botox da AbbVie finalmente recebeu luz verde. O aceno regulatório ocorreu quase dois anos após a data original do PDUFA. Atrasos nas inspeções relacionadas à pandemia, seguidos por problemas de fabricação, atrapalharam a aprovação. Como o Botox, o Daxxify é um neuromodulador injetado, mas é o primeiro produto baseado na tecnologia de troca de peptídeos. O principal diferencial é o poder de permanência. Uma injeção dura de seis a nove meses, contra três meses para o Botox. O mercado é enorme. O botox, aprovado em 2002, gerou receita de US$ 4,7 bilhões em 2021 entre suas aplicações cosméticas e terapêuticas. A Revance ainda não lançou ou designou um preço para o Daxxify. A empresa está usando uma estratégia de pré-lançamento para colocá-lo “nas mãos de um pequeno grupo de médicos que podem usar este produto para entender como obter os melhores resultados”, disse o CEO Mark Foley à Fierce Pharma. Daxxify é aprovado para linhas de expressão, também conhecidas como linhas glabelares, mas Revance também está investigando a droga por seus benefícios terapêuticos. Uma submissão ao FDA está planejada para a distonia cervical. A droga está prevista para atingir o pico de vendas de $ 1 bilhão até 2030, de acordo com Cowen.
Ingrediente ativo: Deucravacitinibe
Doença: Psoríase em placas moderada a grave
Estimativa de pico de vendas: US$ 4 bilhões
Aprovado: 9 de setembro
Empresa: Bristol Myers Squibb
O furo : em outra aprovação de medicamento em 2022 para Bristol Myers Squibb, Sotyktu obteve luz verde em setembro, graças aos seus impressionantes dados de teste. Contra o placebo e o Otezla da Amgen em estudos de psoríase em placas, Sotytku saiu por cima. Os resultados confirmaram a decisão da BMS de manter o medicamento quando a empresa comprou a Celgene e posteriormente vendeu a Otezla para a Amgen. A BMS informou (PDF) US$ 1 milhão em receitas da Sotyktu durante o terceiro trimestre, mas a empresa acredita que tem potencial para arrecadar US$ 4 bilhões, ou mais, até o final da década, disse o diretor médico Samit Hirawat, MD,Feroz Farmacêutica. Sotyktu também está sob revisão na Agência Europeia de Medicamentos para psoríase em placas moderada a grave e é aprovado no Japão para a mesma indicação, além de psoríase pustulosa e psoríase eritrodérmica. Leituras intermediárias na doença de Crohn e colite ulcerativa são esperadas para o próximo ano. A aprovação seguiu o endosso do FDA aos Camzyos da BMS no início do ano.
25. Rolvedon
Doença: Infecções/neutropenia
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 9 de setembro
Empresa: Spectrum Pharmaceuticals
O furo: nada foi fácil para a Spectrum Pharmaceuticals, mas a aprovação da Rolvedon selou sua transformação em uma empresa em estágio comercial quando o aval da FDA chegou em 9 de setembro. Anteriormente conhecida como Rolontis, a terapia foi aprovada para reduzir infecções que ocorrem com neutropenia em pacientes com câncer recebendo quimioterapia. Não foi um caminho fácil para a aprovação do FDA. Em 2021, a injeção que se tornaria Rolvedon, eflapegrastim-xnst, foi suspensa pela agência por causa de problemas de fabricação, e demissões na empresa se seguiram. Mas a Spectrum deixou esses problemas de lado e, em outubro, o Rolvedon tornou -se disponível comercialmente , lançando-se em um mercado com valor potencial de US$ 2 bilhões.
Vamos esperar que a mesma perseverança possa compensar o acompanhamento do Spectrum, o medicamento para câncer de pulmão Pozenveo, também conhecido como poziotinib, que acabou de receber um mau presságio do Comitê Consultivo de Drogas Oncológicas da FDA.
Ingrediente ativo: Terlipressina
Doença: Síndrome hepatorrenal
Estimativa de pico de vendas: $ 300 milhões
Aprovado: 14 de setembro
Empresas: Mallinckrodt
O furo: Aprovado pela primeira vez na Europa em 2010, o Terlivaz finalmente conseguiu sua aprovação nos EUA apenas este ano. A síndrome hepatorrenal, que, quando acompanhada de rápida redução da função renal e não tratada, tem sobrevida média de duas semanas. Atinge entre 30.000 e 40.000 pessoas nos Estados Unidos anualmente. A SHR afeta aqueles com cirrose hepática, constringindo os vasos sanguíneos nos rins e levando ao acúmulo de toxinas. Terlivaz pode diminuir a necessidade de diálise. Mallinckrodt conseguiu que o medicamento cruzasse a linha de chegada do FDA depois que duas outras empresas faliram. Sob Orphan Therapeutics, Terlivaz foi reprovado em um teste de fase 3. Então Ikaria fez o mesmo depois de comprar os direitos da droga para a América do Norte. Quando a Mallinckrodt comprou a Ikaria em 2016, o FDA incentivou a empresa sediada na Irlanda a tentar novamente. A decisão sobre o medicamento deveria ser tomada pela primeira vez em 2020. Embora o FDA tenha emitido duas cartas de resposta completas, o regulador agora finalmente abençoou o tratamento. A droga está prevista para atingir o pico de vendas de $ 300 milhões , de acordo com Cantor Fitzgerald.
Ingrediente ativo: Elivaldogene autotemcel
Doença: Adrenoleucodistrofia cerebral
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 16 de setembro
Empresa: Bluebird bio
O furo: cerca de um ano depois de encerrar suas operações comerciais na Europa após contratempos de reembolso, o pássaro azul ganhou uma aprovação do FDA para a terapia genética Skysona no distúrbio neurológico ultrarraro da adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). O preço de US$ 3 milhões do tratamento único quebrou o recorde para a terapia mais cara do mundo apenas algumas semanas após a revelação de US $ 2,8 milhões da terapia genética irmã Zynteglo. Conforme refletido em um aviso de caixa preta da FDA, o Skysona está associado a um risco de câncer no sangue, que se suspeita ser causado pelo vetor viral adeno-associado usado para fornecer a terapia genética. Mas a falta de opções de tratamento inclinou o perfil risco-benefício a favor da droga bluebird. Ao todo, cerca de 40 pacientes com CALD nos EUA podem ser elegíveis para o Skysona a cada ano, de acordo com a estimativa do bluebird. Ao contrário da Zynteglo, a bluebird não está oferecendo um programa de pagamento baseado em resultados para a Skysona porque a raridade e a complexidade do CALD tornam esse arranjo “extremamente desafiador de implementar tanto para a bluebird quanto para os pagadores”, disse o CEO Andrew Obenshain a investidores em setembro.
28. Elucirem
Princípio ativo : Gadopiclenol
Indicação : RM com contraste
Aprovado : 21 de setembro
Empresa : Guerbet
O furo : O Elucirem visa inaugurar uma nova geração de agentes de imagem de ressonância magnética, contando com metade da dose do gadolínio, um metal de terras raras. A FDA aprovou a injeção de Guerbet, que torna mais fácil ver lesões vasculares anormais em uma varredura, após conceder revisão prioritária. A agência já havia emitido advertências para toda a classe de agentes de contraste à base de gadolínio – dizendo que eles podem ser retidos pelo corpo e pelo cérebro por anos – embora não tenham sido associados diretamente a efeitos adversos. Ainda assim, o Elucirem foi desenvolvido para atender às preocupações dos médicos sobre a exposição ao gadolínio. A Guerbet, sediada na França, tem uma longa história de GBCAs, com seu Dotarem lançado pela primeira vez em 1989 e Artirem em 2002. A empresa disse que planeja produzir Elucirem na Carolina do Norte por meio de sua subsidiária Liebel-Flarsheim e aguarda aprovação para o agente de contraste na Europa .
Ingrediente ativo: Omidenepag isopropil
Doença: Glaucoma primário de ângulo aberto e hipertensão ocular
Estimativa de pico de vendas: $ 145 milhões
Aprovado: 22 de setembro
Empresas: Santen e UBE
O furo: no final de setembro, pelo segundo ano consecutivo , Santen obteve a aprovação do FDA para uma nova formulação de colírio. Avaliar estimado que a Omlonti pode atingir $ 145 milhões em vendas até 2028, já que atende a quase 80 milhões de pessoas em todo o mundo com glaucoma primário de ângulo aberto ou hipertensão ocular, que pode levar à pressão intraocular elevada – a condição específica que a Omlonti pretende tratar. No entanto, a Santen ainda não anunciou preços ou uma data de lançamento nos EUA para a solução oftálmica, com o CEO Takeshi Ito observando em uma teleconferência de resultados de novembro que planeja reorientar seus negócios de hemorragia antes de avançar com qualquer esforço de expansão na região: “Basicamente, Acredito que, para entrar no mercado americano, devemos entrar com produtos altamente diferenciados e com apelo de produto decisivo”, disse.(PDF) na teleconferência, acrescentando: “Os preparativos estão em andamento nos EUA para o lançamento deste produto. Por outro lado, acredito que o rótulo resultante dificulta a diferenciação entre esta e as prostaglandinas convencionais”.
Ingrediente ativo: Fenilbutirato de sódio, taurursodiol
Doença: Esclerose lateral amiotrófica
Estimativa de pico de vendas: mais de US$ 1 bilhão
Aprovado: 29 de setembro
Empresas: Amylyx
O furo: o medicamento para esclerose lateral amiotrófica (ALS) da Amylyx finalmente garantiu um aval do FDA em 2022, embora não fosse sem desafios significativos. Em março, uma reunião inicial do comitê consultivo da FDA terminou com uma votação negativa de 6-4para o medicamento com base nos dados do ensaio de fase 2. No entanto, o comitê se reuniu novamente em setembro para discutir uma nova análise que a Amylyx havia submetido. Na reunião, alguns membros do painel expressaram o desejo de esperar pelos resultados de um estudo de fase 3 em andamento avaliando Relyvrio, embora o comitê tenha terminado com uma votação positiva de 7 a 2. O medicamento oral é o primeiro tratamento de ELA para adultos a retardar significativamente ambos progressão da doença e declínio funcional em um ensaio clínico randomizado. O medicamento terá um preço de tabela de cerca de US$ 158.000 por ano nos EUA. O analista da SVB Securities, Marc Goodman, projetou que o medicamento renderá mais de US$ 1 bilhão em vendas nos EUA em 2026.
31. Lytgobi
Doença: Colangiocarcinoma Estimativa de
pico de vendas: US$ 80 milhões
Aprovado: 30 de setembro
Empresa: Taiho Oncology
O furo: agora aprovado e ostentando o chamativo título de Lytgobi, o inibidor de FGFR2 futibatinibe tem uma vida difícil pela frente no colangiocarcinoma. Isso porque o medicamento, desenvolvido pelas subsidiárias da Otsuka, Taiho Oncology e Taiho Pharmaceutical, está entrando em um cadinho cada vez mais lotado de câncer biliar, onde terá que enfrentar o Pemazyre (pemigatinib) da Incyte e o Truseltiq (infigratinib) da BridgeBio e da QED Therapeutics. Diante dessa concorrência, os analistas não esperam que a Lytgobi lidere o mercado em vendas de colangiocarcinoma. A GlobalData sugeriu que a droga pode chegar a US$ 50 milhões em receita em 2028, segundo relatórios, enquanto a Evaluate Vantage profetizou uma alta de vendas em 2028 de US$ 80 milhões. Lytgobi ensacado uma aprovação acelerada no final de setembro, cortesia do piloto Real-Time Oncology Review da FDA. Para manter a luz verde do medicamento, a Taiho disse que pode ter que validar os benefícios do Lytgobi em testes confirmatórios. A aprovação alavancou os dados do estudo de fase intermediária FOENIX-CCA2, onde o medicamento de Taiho rendeu uma taxa de resposta objetiva de 42%, atendendo ao objetivo primário do estudo. Lytgobi também traçou uma duração média de resposta de 9,7 meses.
32. Imjudô
Ingrediente ativo: Tremelimumabe
Doença: Câncer de fígado
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 21 de outubro
Empresa: AstraZeneca
O furo: A história de falha do inibidor de CTLA-4 da AstraZeneca, Imjudo, é longa, abrangendo câncer de pulmão, câncer de cabeça e pescoço e câncer de bexiga. Mas depois de anos de tentativas, a AstraZeneca finalmente obteve a aprovação da FDA em outubro para o inibidor de checkpoint em um novo regime ao lado do agente PD-L1 Imfinzi no câncer de fígado. O sinal verde veio no carcinoma hepatocelular irressecável, e o aceno apresenta uma dose primária de Imjudo adicionada a Imfinzi, seguida de monoterapia com Imfinzi. A combinação AZ representa a primeira imunoterapia pura no câncer de fígado, mas ainda precisa competir com o Tecentriq e o Avastin da Roche no campo. A boa notícia é que o AZ não precisa se preocupar com o Keytruda da Merck ou com o Opdivo da Bristol Myers Squibb, pois ambos falharam no câncer de fígado. Outros concorrentes, como as parcerias entre Novartis e BeiGene, e entre Jiangsu Hengrui Pharma e Elevar Therapeutics, estão surgindo.
33. Tecvayli
Doença: Mieloma múltiplo
Estimativa de pico de vendas: Mais de US$ 2 bilhões
Aprovado: 25 de outubro
Empresa: Johnson & Johnson
O furo: Tecvayli é o primeiro anticorpo biespecífico BCMAxCD3 aprovado pelo FDA, mas, para a Johnson & Johnson, é mais uma arma no arsenal de mieloma múltiplo da empresa, seguindo o anticorpo CD38 Darzalex e a terapia CAR-T parceira da Legend Biotech Carvykti. Tecvayli vem com um programa de monitoramento de segurança exigido pela FDA, que os analistas da SVB Securities argumentam que pode fazer alguns médicos da comunidade pensarem. Ainda assim, a “eficácia convincente do medicamento, o fornecimento provavelmente irrestrito e a facilidade de adoção em relação às terapias CAR-T” podem gerar alta demanda, disse a equipe do SVB. Atualmente, o Tecvayli está aprovado apenas como uma terapia de quinta linha, mas a J&J está combinando-o com o Darzalex no tratamento anterior, e esse potencial faz com que o SVB atrele mais de US$ 2 bilhões em picos de vendas para o Tecvayli. Na Europa, o Tecvayli é aprovado após três linhas de tratamento anteriores. A J&J precificou seu novo medicamento para mieloma múltiplo em US$ 39.500 por mês e espera que a terapia custe entre US$ 355.500 e US$ 395.000 em média por ano antes de qualquer abatimento ou desconto.
34. Elahere
Doença: câncer de ovário avançado
Estimativa de pico de vendas: $ 300 milhões
Aprovado: 14 de novembro
Empresa: ImmunoGen
O furo: levou 41 anos para o ImmunoGen obter sua primeira aprovação do FDA para um produto de propriedade integral. A aprovação do Elahere também marcou o primeiro conjugado anticorpo-droga para doenças resistentes à platina. Também é a primeira aprovação da FDA em oito anos para câncer de ovário avançado. É importante ressaltar que o Elahere pode ser usado independentemente do tratamento anterior com o Avastin da Roche. O amplo rótulo abre o Elahere para aproximadamente 5.200 pacientes nos EUA. A ImmunoGen também está trabalhando para a aprovação do Elahere mais o Avastin, o que acrescentaria outros 1.800 pacientes elegíveis. Acompanhando o endosso é outro do FDA para um diagnóstico para identificar pacientes elegíveis para Elahere: Ensaio Ventana FOLR1 RxDx da Roche. A ImmunoGen fixou o preço do Elahere em US$ 6.220 para uma dose de 100 mg, com os pacientes normalmente recebendo três ou quatro frascos em um ciclo de tratamento. Um estudo com 106 pacientes mostrou que o Elahere encolheu os tumores em 32%, contra um valor de 12% observado em um estudo anterior de quimioterapia de agente único. A BMO Capital Markets prevê que a droga tenha um pico de vendas de US$ 300 milhões .
Ingrediente ativo: Teplizumabe
Doença: Diabetes tipo 1
Estimativa de pico de vendas: US$ 2 bilhões
Aprovado: 18 de novembro
Empresa: Provention Bio
O furo: Trinta e seis anos após a criação do teplizumabe, a Provention Bio conseguiu levar o medicamento à linha de chegada do FDA . Tzield, como é conhecido, tornou-se o primeiro tratamento a retardar a progressão do diabetes tipo 1. A luz verde é para aqueles com 8 anos ou mais que estão no estágio 2 do distúrbio. Os testes mostraram que os pacientes no tratamento infundido passaram do estágio 2 para o estágio 3 do diabetes 25 meses depois do que aqueles no placebo. O estágio 3 pode apresentar riscos significativos à saúde, incluindo cetoacidose potencialmente fatal. Existem cerca de 30.000 pacientes nos EUA que se tornarão imediatamente elegíveis para o Tzield, mas estima-se que 1,4 milhão tenham a condição. Tzield será listado em $ 13.850 por frasco. Sanofi vai comercializar a droga nos Estados Unidos depois de desembolsar US$ 35 milhões pelos direitos de licenciamento em outubro. Tzield foi concebido por Jeff Bluestone, Ph.D., na Universidade da Califórnia, San Francisco, e passou de MacroGenics para Eli Lilly em 2007 para Provention em 2011. Bluestone ingressou no conselho da Provention em 2019. Espera-se que o medicamento faça US$ 2 bilhões em vendas de pico, de acordo com a Illumination Capital.
36. Hemgenix
Ingrediente ativo: Etranacogene dezaparvovec-drlb
Doença: Hemofilia B
Estimativa de pico de vendas: US$ 1,2 bilhão
Aprovado: 22 de novembro
Empresas: CSL e uniQure
O furo: a UniQure fez história em 2012, garantindo a primeira aprovação mundial de uma terapia genética, chamada Glybera. Dez anos depois, o Hemgenix, parceiro da empresa CSL Behring, ganhou fama como o medicamento mais caro do mundo, com US$ 3,5 milhões. A infusão única também se tornou a primeira terapia genética aprovada para tratar a hemofilia B. A CSL Behring afirma que, apesar do alto preço, o medicamento gerará “economias de custos significativas para o sistema de saúde geral”, além de reduzir o “peso econômico da hemofilia B”, disse a empresa em um e-mail para a Fierce Pharma logo após a aprovação. Os pacientes com o distúrbio hemorrágico genético normalmente passam por profilaxia regular para manter o fator IX suficiente, uma proteína necessária para criar coágulos sanguíneos. Os resultados do estudo HOPE-B, o maior já realizado na população de pacientes, mostraram que 94% dos 54 participantes pararam de usar a profilaxia após o tratamento com Hemgenix. Espera-se que a droga atinja o pico de vendas de US$ 2,4 bilhões em 2030, de acordo com a SVB Securities .
37. Rebyota
Ingrediente ativo: Microbiota fecal, live-jslm
Doença: Clostridium difficile
Estimativa de pico de vendas: Desconhecido
Aprovado: 30 de novembro
Empresa: Ferring Pharmaceuticals
O furo: como o primeiro produto de microbiota fecal aprovado pela FDA, Rebyota r representa um marco significativo, potencialmente abrindo caminho para outros tratamentos semelhantes. A terapia de dose única administrada por enema é projetada para restaurar o equilíbrio bacteriano adequado no sistema digestivo para aqueles com Clostridium difficile. O distúrbio resistente a antibióticos afeta cerca de 500.000 pessoas anualmente, causando entre 15.000 e 30.000 mortes nos EUA. Em setembro, um comitê consultivo da FDA votou13-4 para recomendar Rebyota para aprovação, o que ajudaria a padronizar o tratamento. A aprovação subsequente da FDA foi baseada em seis estudos que incluíram mais de 1.000 participantes e mostraram que 70% estavam livres de infecção em oito semanas, em comparação com 58% no grupo placebo. A Ferring, com sede na Suíça, venceu a Seres Therapeutics, que tem como alvo uma decisão em abril de 2023 para sua terapia de microbioma em C. diff. A Ferring adquiriu a Rebyota em uma aquisição em 2018 da Rebiotix, com sede em Minnesota.
Ingrediente ativo: Olutassidenib
Doença: Leucemia mielóide aguda
Estimativa de pico de vendas: Desconhecido
Aprovado: 1º de dezembro
Empresa: Rigel Pharmaceuticals
O furo: chegando mais de dois meses antes da data do PDUFA, Rezlidhia é uma adição inesperada à lista deste ano. A aprovação também chegou apenas quatro meses depois que Rigel obteve os direitos do medicamento em um acordo que pagará à Forma Therapeutics US$ 235 milhões se os marcos comerciais forem atingidos. O aceno é para adultos com leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária com isocitrato desidrogenase-1 (IDH1), conforme detectado pela ferramenta de diagnóstico RealTime IDH1 da Abbott. O tratamento oral foi aprovado com base em um estudo que mostrou uma taxa de remissão completa de 35% e uma duração média de 26 meses. O Rezlidhia competirá com o único outro medicamento aprovado especificamente para a doença: o Tibsovo da Servier, que foi aprovado em 2018 e gerou $ 120 milhões para a Agios em 2020 antes de a Servier comprar a empresa por $ 1,8 bilhão. Rezlidhia é o segundo medicamento aprovado pela Rigel. Em 2018, recebeu luz verde para Tavalisse, que trata uma rara condição de sangramento.
39. Krazati
Ingrediente ativo: Adagrasib
Doença: câncer de pulmão de células não pequenas
Estimativa de pico de vendas: US$ 1,3 bilhão
Aprovado: 12 de dezembro
Empresa: Mirati Therapeutics
O furo: o Krazati da Mirati tornou-se apenas o segundo medicamento contra o câncer no mercado que tem como alvo a mutação KRAS. Com a aprovação de dezembro, a Mirati está finalmente pronta para assumir o Lumakras da Amgen, que foi aprovado pelo FDA em maio de 2021 para a mesma indicação: câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) com mutação KRAS G12C previamente tratado. Krazati também marca o primeiro produto comercial da Mirati e carrega potencial de grande sucesso, de acordo com o analista do JP Morgan Eric Joseph, Ph.D. Krazati sai por um preço de tabela de $ 19.750 para um suprimento de 30 dias, em comparaçãopara $ 17.900 para Lumakras. Krazati foi endossado com base na redução de tumores em 43% dos pacientes em um estudo de fase 2, em comparação com uma taxa de 36% para Lumakras. Assim como o medicamento da Amgen, o Krazati está passando por um estudo confirmatório de fase 3 – comparando o medicamento com a quimioterapia docetaxel – e usando uma dose menor do que a do estudo de fase 2. Mirati também planeja lançar dois ensaios de fase 3 de Krazati em combinação com Keytruda na linha de frente NSCLC este ano.
40. Adstiladrin
Ingrediente ativo: Nadofaragene firadenovec
Doença: Câncer de bexiga
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 16 de dezembro
Empresa: Ferring Pharmaceuticals
O furo: mesmo após a rejeição do FDA em maio de 2020, a Ferring persistiu em avançar em sua terapia genética para câncer de bexiga. Seus esforços valeram a pena, e a droga finalmente passou pelos porteiros da agência no final de 2022. Adstiladrin é liberado para câncer de bexiga não invasivo não muscular de alto risco Bacillus Calmette-Guérin (BCG) com carcinoma in situ com ou sem tumores papilares. Ao conceder a aprovação, o FDA citou dados mostrando que mais da metade dos pacientes que receberam o medicamento obtiveram uma resposta completa. Adstiladrin é administrado a cada três meses na bexiga por meio de um cateter urinário. A terapia genética oferece aos pacientes um novo tratamento em um cenário de câncer onde existem poucas opções eficazes. Historicamente, os pacientes que desenvolvem doença não responsiva ao BCG seriam submetidos a cirurgia de remoção da bexiga, disse Armin Metzger, Ph.D., diretor científico da Ferring, em entrevista. No mercado, o Adstiladrin enfrentará o Keytruda, da Merck & Co.
41. Sunlenca
Ingrediente ativo: Lenacapivir
Doença: HIV-1
Estimativa de pico de vendas: US$ 1,5 bilhão
Aprovado: 22 de dezembro
Empresa: Gilead Sciences
O furo: a Gilead Sciences está adicionando à ampla gama de tratamentos de HIV com Sunlenca, que se destaca graças ao seu método de tratamento de ação prolongada. Os pacientes requerem apenas dois tratamentos por ano, uma vez a cada seis meses, para atingir a supressão viral. Está liberado para pacientes cujo vírus se tornou multirresistente. A supressão viral ocorre quando o vírus é reduzido a níveis indetectáveis, o que torna as pessoas incapazes de espalhar o vírus, disse Jared Baeten, MD, Ph.D., vice-presidente de desenvolvimento clínico da Gilead, em entrevista à Fierce Pharma. Tem sido um longo caminho para a droga. Ele obteve a designação de terapia inovadora pela primeira vez em maio de 2019. No início deste ano, o medicamento e 10 estudos sobre ele escaparam de um controle clínico do FDA.colocado depois que a agência descobriu um risco de que os frascos de borosilicato em que Sunlenca estava sendo armazenado pudessem interagir com a droga e criar partículas de vidro “subvisíveis”. A empresa então mudou para frascos feitos de vidro aluminossilicato. A aprovação é “apenas o começo”, pois a empresa procura trabalhar em opções de tratamento e prevenção de ação mais longa para grupos mais amplos, disse Baeten. O pico de vendas deve ficar em torno de US$ 1,5 bilhão, disse Karen Andersen, analista da Morningstar, em nota de outubro.
Ingrediente ativo: Mosunetuzumabe
Doença: linfoma folicular
Estimativa de pico de vendas: US$ 2 bilhões
Aprovado: 23 de dezembro
Empresa: Roche
O furo: o primeiro anticorpo biespecífico da classe foi endossado como uma terapia de terceira linha para o linfoma folicular, juntando-se a uma competição interessante com três terapias genéticas – Kymriah da Novartis, Breyanzi da Bristol Myers Squibb e Yescarta da Gilead. Embora o Lunsumio não consiga igualar a eficácia dos tratamentos CAR-T, ele tem uma vantagem considerável em conveniência, acessibilidade e, presumivelmente, preço, embora a Roche não tenha divulgado quanto cobrará pelo medicamento infundido. Enquanto o Lunsumio reduziu os tumores em 80% dos pacientes, com uma taxa de resposta completa de 60%, os números correspondentes do Yescarta, por exemplo, chegam a 94% e 79%, respectivamente. Aprovado sob o caminho acelerado, o Lunsumio estará sujeito a um teste confirmatório de fase 3. Lunsumio foi endossado na Europa para a mesma indicação em junho deste ano. A Roche tem outro biespecífico da mesma classe, o glofitamab, que se mostrou promissor no linfoma difuso de grandes células B, a forma mais comum de linfoma. Ambas as drogas podem atingir o pico de vendas de US$ 2 bilhões, de acordo com analistas da Jefferies.
Princípio ativo: Xenon Xe 129 hiperpolarizado
Doença: Ventilação pulmonar por ressonância magnética
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 23 de dezembro
Empresas: Polarean
O furo: Xenoview é um agente de contraste hiperpolarizado usado em ressonância magnética (MRI) para avaliação da função pulmonar em pessoas com 12 anos ou mais. O agente é inalado e mantida por 10 a 15 segundos, permitindo o mapeamento regional da ventilação pulmonar. É o primeiro agente de imagem para análise pulmonar que não expõe os pacientes à radiação e seus riscos associados. A doença pulmonar crônica afeta mais de 30 milhões de pessoas nos EUA e há uma necessidade não atendida de diagnósticos não invasivos. O Xenoview não foi avaliado para imagiologia de perfusão pulmonar. A aprovação vem junto com a aprovação do FDA em dois dispositivos complementares: o software de processamento de imagem Xenoview VDP e a bobina torácica Xenoview 3.0T. O endosso foi baseado nos resultados de dois estudos que compararam o Zenoview MRI favoravelmente à cintilografia com xenônio Xe 133 em adultos com distúrbios pulmonares. A empresa de tecnologia de imagens médicas Polarean disse que o Xenoview estará disponível nos Estados Unidos em janeiro.
Ingrediente ativo: Ublituximabe
Doença: Esclerose múltipla
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 28 de dezembro
Empresas: TG Therapeutics
O furo: o anticorpo monoclonal direcionado ao CD20 foi aprovado para formas recidivantes de esclerose múltipla, incluindo síndrome clinicamente isolada, doença remitente recidivante e doença progressiva secundária ativa. É administrado apenas duas vezes por ano, proporcionando uma vantagem de conveniência em relação a outros tratamentos anti-CD20, como Ocrevus (Roche) e Kesimpta (Novartis). A TG, com sede em Nova York, espera lançar o Briumvi no primeiro trimestre de 2023. Embora a empresa não tenha divulgado um preço, os analistas da Jefferies esperam que custe $ 30.000 anualmente, o que é menos da metade do preço do Ocrevus. As vendas até 2024 podem atingir US$ 1 bilhão, de acordo com o Seeking Alpha. O endosso da FDA veio cinco meses depois que a agência retirou sua aprovação para o medicamento para linfoma de TG, o Ukoniq, devido ao aumento do risco de morte. As preocupações foram levantadas em um estudo de fase 3, testando o Ukoniq em combinação com o Briumvi como tratamento para leucemia linfocítica crônica e leucemia linfocítica pequena.
Ingrediente ativo: Anacaulase-bcdb
Doença: queimaduras térmicas
Estimativa de pico de vendas: N/A
Aprovado: 29 de dezembro
Empresas: MediWound e Vericel
O furo: a MediWound, com sede em Israel, obteve a aprovação final do FDA em 2022 com seu tratamento tópico para queimaduras térmicas de segundo e terceiro grau. O produto biológico remove seletivamente a escara (tecido morto) sem prejudicar o tecido viável circundante. Como uma opção não cirúrgica, tem o potencial de se tornar o padrão de tratamento para aqueles com queimaduras profundas parciais e/ou de espessura total, disse MediWound. As queimaduras térmicas ocorrem com o contato com água fervente, fogo, vapor, óleo de cozinha quente ou metais aquecidos que podem elevar a temperatura da pele, causando morte celular ou carbonização dos tecidos. Sua submissão nos Estados Unidos foi apoiada por uma doação de US$ 9 milhões da BARDA. A Vericel, com sede em Massachusetts, comercializará NexoBrid na América do Norte. A MediWound recebeu um pagamento de US$ 7,5 milhões da Vericel após a aprovação. O NexoBrid estará disponível nos EUA no segundo trimestre de 2023, disse a Vericel. Está em uso na Europa há 10 anos, mas a adoção tem sido lenta. O consenso do vendedor da Evaluate Pharma coloca o potencial de vendas em US$ 71 milhões até 2024.
Fonte: Fierce Farma
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