BOSTON - A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) anunciou hoje que a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o uso expandido do ALYFTREK para tratar pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais que possuem uma variante no gene CFTR que seja responsiva com base em dados clínicos e/ou in vitro ou que resulte na produção da proteína CFTR. A FDA também expandiu a indicação do TRIKAFTA em pacientes com 2 anos ou mais.
A expansão do rótulo foi apoiada por dados clínicos e/ou in vitro de 564 variantes demonstrando resposta ao ALYFTREK e 521 variantes demonstrando resposta ao TRIKAFTA, de acordo com um comunicado à imprensa. Aproximadamente 800 pessoas a mais com diagnóstico clínico de fibrose cística nos EUA agora são elegíveis para um medicamento que trata a causa subjacente de sua doença pela primeira vez.
A aprovação ocorre enquanto a Vertex mantém sua posição como uma participante proeminente na indústria de biotecnologia, com uma capitalização de mercado de US$ 113,4 bilhões e receita anual de US$ 12 bilhões. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa permanece lucrativa com métricas sólidas de saúde financeira, embora os investidores devam observar que 9 analistas revisaram recentemente as estimativas de lucros para baixo para o período próximo.
A expansão significa que aproximadamente 95% das pessoas com fibrose cística nos EUA agora são elegíveis para tratamento com um modulador CFTR.
"Com esta expansão de rótulo, qualquer variante que resulte na produção da proteína CFTR agora está incluída nos rótulos do ALYFTREK e TRIKAFTA", disse Carmen Bozic, Vice-Presidente Executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos, e Diretora Médica da Vertex.
O ALYFTREK é uma combinação de vanzacaftor, tezacaftor e ivacaftor, enquanto o TRIKAFTA contém elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor e ivacaftor. Ambos os medicamentos carregam um aviso em caixa para lesão hepática induzida por medicamentos e insuficiência hepática.
A fibrose cística é uma doença genética que afeta mais de 112.000 pessoas globalmente, incluindo aproximadamente 97.000 nos Estados Unidos, Europa, Austrália e Canadá. A doença é causada por uma proteína CFTR defeituosa ou ausente resultante de mutações no gene CFTR.
Os medicamentos para fibrose cística da Vertex atualmente tratam mais de 75.000 pessoas com fibrose cística em mais de 60 países.
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