Voydeya destina-se a doentes que continuam a sofrer de EVH apesar do tratamento com inibidores C5
A Alexion/AstraZeneca Rare Disease recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para Voydeya (danicopan) como uma terapia complementar para tratar hemólise extravascular (EVH) em adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).
Um inibidor oral do fator D de primeira classe, o Voydeya foi desenvolvido para doentes que continuam a sofrer de EVH apesar do tratamento com inibidores de C5, tais como Ultomiris (ravulizumab) ou Soliris (eculizumab).
A decisão da FDA baseia-se nos resultados positivos do ensaio clínico de Fase III ALPHA, que demonstrou que o Voydeya atingiu o seu objetivo primário de alteração da hemoglobina desde a linha de base até à semana 12, juntamente com todos os principais objetivos secundários.
A droga foi geralmente bem tolerada, sem novas preocupações de segurança.
Como parte do ensaio clínico duplo-cego, controlado por placebo e de dose múltipla ALPHA, os doentes foram inscritos e aleatorizados para receber Voydeya ou placebo, para além da terapêutica contínua com Soliris ou Ultomiris durante 12 semanas.
O objetivo foi avaliar a superioridade do Voydeya como adjuvante à terapia com inibidores de C5.
O ensaio incluiu uma análise provisória pré-especificada e uma opção por um período de extensão de dois anos para aqueles que completam as 24 semanas iniciais.
O Japão já aprovou o Voydeya e a União Europeia está pronta para seguir o exemplo.
O medicamento também alcançou a designação de terapia inovadora nos EUA e o status PRIority MEdicines (PRIME) na UE.
O CEO da Alexion, Marc Dunoyer, declarou: "A aprovação do inibidor de fator D Voydeya, primeiro da classe, marca um avanço importante no tratamento da HPN e se baseia em nossa liderança e compromisso de promover a inovação na ciência complementar.
"Como sugere o estudo ALPHA, a inibição da via dupla do complemento no fator D e C5 pode ser uma abordagem de tratamento ideal para este subconjunto de pacientes com HVE, permitindo-lhes continuar com a terapia padrão de tratamento comprovada."
Alexion também está explorando o potencial do Voydeya como monoterapia para atrofia geográfica em um ensaio clínico de Fase II.
O FDA aprovou recentemente o Ultomiris de Alexion para tratar adultos com transtorno do espectro da neuromielite óptica anti-aquaporina-4 positivo para anticorpos.
Comentários