A terapia alcançou uma redução de 28% no composto primário de morte por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes contra placebo. Crédito: Jo Panuwat D / Shutterstock.
A Comissão Europeia (CE) acaba de aprovar uma nova terapia revolucionária para o tratamento da amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM), uma condição rara e debilitante. O medicamento Amvuttra (vutrisiran), da farmacêutica Alnylam, recebeu sinal verde para ser utilizado em adultos com a forma hereditária ou do tipo selvagem da doença, marcando um avanço significativo na abordagem terapêutica da amiloidose transtirretina. Informou o site Pharmaceutical Technology.
A amiloidose ATTR-CM é uma doença progressiva causada pelo acúmulo de proteínas transtirretina mal dobradas, que formam depósitos de fibrilas amiloides no músculo cardíaco. Esse processo leva ao espessamento das paredes do coração, insuficiência cardíaca e, frequentemente, à morte prematura.
Até poucos anos atrás, as opções terapêuticas eram limitadas. O Amvuttra, baseado em RNA de interferência (RNAi), surge como um divisor de águas. Ele reduz a produção da proteína TTR no fígado, interrompendo o processo patológico na origem.
Resultados robustos no estudo HELIOS-B
A aprovação pela CE foi embasada nos dados do estudo de fase III HELIOS-B, que demonstrou benefícios clínicos impressionantes. A terapia não apenas alcançou todos os dez objetivos primários e secundários pré-definidos, como também apresentou:
- Redução de 28% na composição de morte por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes, em comparação ao placebo;
- Melhora significativa em sintomas de insuficiência cardíaca, capacidade funcional e qualidade de vida;
- Redução de 36% na mortalidade ao longo de 42 meses.
Esses resultados posicionam o vutrisiran como uma alternativa terapêutica eficaz e segura, com potencial transformador na vida de pessoas que enfrentam a realidade desafiadora da ATTR-CM.
Administração simplificada e adesão ampliada
Um dos destaques do Amvuttra é a sua conveniência: a dose é administrada por via subcutânea apenas uma vez a cada três meses, o que pode facilitar significativamente a adesão ao tratamento — uma vantagem notável frente a terapias mais frequentes ou invasivas.
A decisão da CE acompanha aprovações recentes da FDA (EUA) e da ANVISA (Brasil), ambas concedidas em março de 2025. Segundo a Alnylam, o medicamento já conta com mais de 6.000 pacientes-ano de experiência clínica global, especialmente no tratamento da forma hereditária da doença (hATTR) com polineuropatia.
A designação de medicamento órfão, mantida pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em maio de 2025, reforça o compromisso da indústria com doenças negligenciadas e de baixa prevalência. A empresa está atualmente empenhada em ampliar o acesso ao tratamento em outras regiões do mundo, por meio de submissões regulatórias contínuas.
Vozes da ciência e da esperança
“O Amvuttra representa uma nova era de tratamento para pacientes com ATTR-CM. Ele alia eficácia clínica a uma posologia conveniente, com um perfil de segurança já estabelecido,” declarou o diretor médico da Alnylam, Dr. Pushkal Garg. “Nossa ambição é transformar vidas ao abordar a raiz molecular da doença.”
Com a aprovação europeia, a expectativa é que mais pacientes tenham acesso a uma alternativa terapêutica que não apenas retarda o avanço da ATTR-CM, como também melhora marcadores de saúde e qualidade de vida.
Especialistas da área médica e grupos de pacientes celebram a novidade com cauteloso otimismo. Ainda há desafios no diagnóstico precoce e no acesso equitativo à terapia — especialmente em países com recursos limitados. No entanto, o passo dado pela Comissão Europeia é um sinal claro de que a medicina personalizada baseada em RNAi está deixando o campo da pesquisa e entrando cada vez mais na prática clínica.
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