MERCADO

• A aprovação é apoiada por dados do estudo DEVOTE, que mostraram o benefício do regime SPINRAZA de 50 mg e 28 mg tanto em pacientes com ingênima do tratamento quanto em pacientes com Nusinersen previamente tratados com AME¹
• A Biogen é dedicada a fazer parcerias com a comunidade SMA para avançar no cuidado por meio da inovação científica e com o compromisso de aprimorar os resultados para pessoas que vivem com SMA

CAMBRIDGE, Mass., 12 de janeiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu autorização de comercialização para um regime de alta dose de SPINRAZA (nusinersen), composto por doses de 50 mg/5 mL e 28 mg/5 mL para o tratamento da atrofia muscular espinhal (SMA) de 5q. A SMA 5q é a forma mais comum da doença e representa aproximadamente 95% de todos os casos de SMA.^®2 A autorização de comercialização da SPINRAZA da União Europeia foi atualizada para incluir o regime de altas dosagens. O novo regime de alta dose compreende uma fase de carregamento mais rápida, duas doses de 50 mg administradas com 14 dias de intervalo e injeções de manutenção de 28 mg a cada quatro meses posteriormente. Indivíduos que fazem a transição da dose de 12 mg receberão uma dose de 50 mg em vez da próxima dose de 12 mg, seguida por doses de manutenção de 28 mg a cada quatro meses posteriormente. SPINRAZA é destinado ao uso intratecal por punção lombar por profissionais de saúde experientes em realizar punções lombares.

"Desde sua aprovação na União Europeia em 2017, a SPINRAZA ajudou a estabelecer um novo padrão no cuidado ao paciente e tratou mais de 10.000 bebês, crianças, adolescentes e adultos em todo o mundo", Priya Singhal, M.D., M.P.H., Vice-Presidente Executiva e Chefe de Desenvolvimento da Biogen. "Temos orgulho em apresentar o regime de altas doses do SPINRAZA, que desenvolvemos para atender às necessidades em evolução das pessoas que vivem com SMA, e estamos profundamente comprometidos em levá-lo à comunidade europeia de SMA o mais rápido possível. Somos gratos por todas as contribuições da comunidade SMA que tornaram possível a aprovação de hoje."

A aprovação do CE baseia-se nos dados do estudo DEVOTE de três partes, Fase 2/3, e sua extensão de longo prazo em andamento. Os resultados da coorte pivot do estudo mostraram que bebês sintomáticos e sem tratamento que receberam o regime de alta dose do SPINRAZA apresentaram melhorias estatisticamente significativas na função motora, conforme medidas pelo Teste de Distúrbios Neuromusculares do Children's Hospital of Philadelphia (CHOP-INTEND), quando comparados a um grupo simulado (não tratado) pré-especificado do estudo ENDEAR* (diferença média: 26,19 pontos; +15,1 vs. -11,1, p<0,0001). Melhorias na função motora também foram observadas na coorte aberta de indivíduos de uma ampla faixa etária e tipos de AME que fizeram a transição do regime de baixa dosagem. Esses participantes apresentaram uma melhora média na Escala Motora Funcional de Hammersmith – Expandida de 1,8 pontos [DS 3,99] do início ao Dia 302.¹

"Os resultados do DEVOTE fornecem evidências encorajadoras de que essa nova opção de dosagem pode proporcionar resultados de tratamento significativos com um perfil de segurança geralmente consistente com o regime de dosagem de 12 mg", disse Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Professor de Neurologia Pediátrica na Universidade Católica, Roma, Itália. "Testemunhei os avanços notáveis feitos no tratamento da SMA, mas é claro que desafios permanecem. A aprovação pela Comissão Europeia do regime de altas doses do SPINRAZA é um passo importante para enfrentar esses desafios e avançar na forma como cuidamos das pessoas que vivem com SMA."

Ao longo do estudo, o regime de doses altas foi geralmente bem tolerado, com eventos adversos relatados consistentes com AME e o perfil de segurança conhecido do nusinersen. Nenhuma nova preocupação de segurança foi observada com o uso contínuo de nusinersen em alta dose no estudo de extensão de longo prazo. No estudo DEVOTE, os eventos adversos mais comuns que ocorreram em pelo menos 10% dos participantes tratados com o regime de dose alta e ocorreram pelo menos 5% mais frequentemente do que o grupo simulado pareado foram pneumonia, COVID-19, pneumonia por aspiração e desnutrição.¹

Avisos e precauções especiais para o uso do Nusinersen incluem reações adversas como parte do procedimento de punção lombar, baixa contagem de plaquetas e anormalidades na coagulação sanguínea, toxicidade renal e hidrocefalia (acúmulo excessivo de líquido cefalorraquidiano no cérebro).³

"Como comunidade, acolhemos avanços que ampliam as opções para pessoas que vivem com SMA e reforçam a inovação contínua no cuidado com SMA", disse Nicole Gusset, CEO da SMA Europa. "Essa aprovação destaca a importância de pesquisas e investimentos sustentados, contribuindo para uma gama mais ampla de possibilidades que podem permitir abordagens mais personalizadas para o cuidado da SMA ao longo do tempo."

O Resumo atualizado das Características do Produto estará disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos em www.ema.europa.eu.

O regime de alta dose do SPINRAZA também é aprovado no Japão e está em revisão junto à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, com decisão esperada até 3 de abril de 2026. A Biogen está trabalhando com autoridades regulatórias ao redor do mundo para avançar essa opção adicional de dosagem para pessoas que vivem com SMA.

*ENDEAR é um dos dois estudos fundamentais que formaram a base para as aprovações regulatórias do SPINRAZA 12 mg.

Referências:

1. Crawford TO, et al. Explorando Doses Maiores de Nusinersen na Atrofia Muscular Espinhal: Resultados Finais das Partes B e C do Estudo DEVOTE em 3 partes. Apresentado em: Congresso da World Muscle Society (WMS); 2024; Praga, Tchéquia.
2. Farrar MA, Kiernan MC. A Genética da Atrofia Muscular Espinhal: Progresso e Desafios. Neuroterapêuticas; 2015; 12:290–302.
3. Agência Europeia de Medicamentos. Resumo das Características do Produto da SPINRAZA. Disponível em: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/spinraza-epar-product-information_en.pdf. Último acesso: dezembro de 2025.
4. Com base em pacientes comerciais, pacientes de acesso precoce e participantes de ensaios clínicos até 31 de dezembro de 2022.
5. Ficha de Dados Principal, Versão 13, outubro de 2021. SPINRAZA. Biogen Inc, Cambridge, MA.
6. Finkel RS, et al. Dados finais de segurança e eficácia do estudo SHINE em participantes com AME de início infantil e tardio. Apresentado em: Conferência Cure SMA; 2024; Austin, Texas.

Fonte: Biogen