Após a recente autorização da Comissão Europeia, a FDA aprova o PRX-102 para o tratamento da doença de Fabry
PARMA, BOSTON e CARMIEL, Israel, 10 de maio de 2023 – A Chiesi Global Rare Diseases, uma unidade de negócios do Grupo Chiesi estabelecida para fornecer terapias e soluções inovadoras para pessoas afetadas por doenças raras, e a Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX ), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e comercialização de proteínas terapêuticas recombinantes expressas por meio de seu sistema proprietário de expressão baseado em células vegetais, ProCellEx®, anunciaram que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o PRX-102 (pegunigalsidase alfa) nos Estados Unidos para o tratamento de pacientes adultos com doença de Fabry.
“Embora muito progresso tenha sido feito no tratamento da doença de Fabry, ainda há necessidade de novas opções de tratamento”, disse Giacomo Chiesi, chefe da Chiesi Global Rare Diseases. “Estabelecemos a Chiesi Global Rare Diseases para fornecer terapias e soluções inovadoras para pessoas afetadas por doenças raras. Com a aprovação do PRX-102 pela FDA, agora podemos oferecer às pessoas que vivem com a doença de Fabry uma opção alternativa de tratamento”.
“Estamos extremamente satisfeitos em receber a aprovação do PRX-102 pela FDA para o tratamento de pacientes adultos com doença de Fabry”, disse Dror Bashan, presidente e diretor executivo da Protalix. “Esta aprovação é uma prova da dedicação das equipes da Protalix e da Chiesi para oferecer esta nova opção terapêutica tão necessária aos pacientes necessitados. A totalidade dos dados clínicos sugere que o PRX-102 tem potencial para ser uma terapia de longa duração. Juntamente com a Chiesi, somos gratos a todos os pacientes e investigadores e seus funcionários que participaram de nossos programas de ensaios clínicos e continuam comprometidos em levar o PRX-102 a pacientes com doença de Fabry”.
PRX-102 é uma terapia de reposição enzimática PEGilada (TRE). É uma enzima α-Galactosidase-A humana recombinante, expressa em cultura de células vegetais, projetada para fornecer uma meia-vida longa.
A segurança, tolerabilidade e eficácia do PRX-102 foram estudadas em um programa de desenvolvimento clínico abrangente em mais de 140 pacientes com até 7,5 anos de tratamento de acompanhamento. Foi estudado em pacientes que nunca haviam feito TRE e em pacientes com experiência em ERT, incluindo um estudo comparativo que atingiu seu objetivo primário com PRX-102, demonstrando eficácia não inferior à agalsidase beta no controle do declínio estimado da taxa de filtração glomerular (eGFR) , e no qual o PRX-102 foi geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos sendo de gravidade leve ou moderada.
“É importante entender que há muita variabilidade na doença de Fabry e erros de diagnóstico são comuns, especialmente em mulheres”, disse Jack Johnson, fundador do Fabry Support & Information Group (FSIG). “Crescendo, muitas pessoas não sabiam o que havia de errado comigo. Eles sabiam que eu era diferente, mas não sabiam por quê. Agora fizemos avanços na triagem, tratamento e monitoramento da doença de Fabry.”
Sobre a doença de Fabry
A doença de Fabry é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X que resulta da atividade deficiente da enzima lisossômica α-Galactosidase-A, resultando no acúmulo progressivo de depósitos anormais de uma substância gordurosa chamada globotriaosilceramida (Gb3) nos lisossomos em todo o corpo de uma pessoa. A doença de Fabry ocorre em uma pessoa por 40.000 a 60.000. Os pacientes com Fabry herdam uma deficiência da enzima α‑Galactosidase‑A, que normalmente é responsável pela quebra de Gb3. O armazenamento anormal de Gb3 aumenta com o tempo e, consequentemente, o Gb3 se acumula, principalmente nos vasos sanguíneos e nos tecidos. As consequências finais da deposição de Gb3 variam de episódios de dor e sensação periférica prejudicada até a falência de órgãos-alvo.
Fonte: Chiesi
Comentários