A aprovação da FDA é baseada em dados fundamentais de segurança e eficácia do estudo MOVE de Fase III
A Ipsen recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para suas cápsulas de Sohonos (palovaroteno) para tratar pessoas com a doença óssea ultrarrara, fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).
É aprovado como retinóide para reduzir o volume de nova ossificação heterotópica em adultos e pacientes pediátricos. Pacientes do sexo feminino devem ter oito anos ou mais para receber o tratamento, e os homens devem ter pelo menos dez anos.
O medicamento oral Sohonos tem uma seletividade específica para o subtipo gama de receptores do ácido retinóico, que são reguladores ósseos ectópicos e de desenvolvimento esquelético na via de sinalização retinóide.
O Sohonos faz a mediação das interações entre os receptores, fatores de crescimento e proteínas, e reduz a formação de novo osso anormal em portadores de FOP.
A aprovação da FDA é baseada nos dados fundamentais de segurança e eficácia do estudo MOVE aberto e multicêntrico de Fase III em pacientes adultos e pediátricos.
Isso incluiu 107 pacientes que receberam palovaroteno oral e comparados com indivíduos não tratados do estudo mundial de história natural FOP da Ipsen.
O estudo mostrou que o palovaroteno diminuiu com sucesso o volume anual de ossificação heterotópica em comparação com nenhum tratamento além do tratamento padrão.
O chefe de pesquisa e desenvolvimento da Ipsen, Howard Mayer, declarou: " Desenvolver medicamentos para doenças raras exige compromisso e crença de todos os envolvidos.
"Nós da Ipsen somos sinceramente gratos à comunidade FOP de pacientes e especialistas médicos, pois o primeiro tratamento nos EUA para gerenciar a FOP não seria possível sem sua participação nos ensaios clínicos e apoio contínuo."
Fonte: Pharmaceutical Technology
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