A FDA aprovou recentemente a terapia gênica da PTC Therapeutics para tratar a deficiência de AADC (Aromatic L-amino Acid Decarboxylase) com o nome comercial Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq).
Esta é a primeira terapia genética aprovada pela FD
AADC (2)
Upstaza é destinado ao tratamento de crianças com deficiência de AADC, uma condição grave, rara e com risco de morte
A Anvisa aprovou o registro do Upstaza (eladocageno exuparvoveque), da PTC Farmacêutica do Brasil, para o tratamento de criança
