A droga, que a Mirum venderá como Ctexli, trata adultos com xantomatose cerebrotendínea, uma doença metabólica que resulta em baixos níveis de um ácido biliar necessário.
- A Food and Drug Administration aprovou na sexta-feira um medicamento da Mirum Pharmaceuticals para tratar uma doença genética rara que causa deposições tóxicas de gordura em diferentes órgãos do corpo.
- Chamado Ctexli, o medicamento é liberado para adultos xantomatose cerebrotendínea, ou CTX. Uma mutação genética em pessoas com esta doença interrompe a produção de uma enzima necessária para quebrar o colesterol. Como resultado, metabólitos anormais do colesterol se acumulam no corpo, levando a danos progressivos e deterioração neurológica.
- A Mirum adquiriu a Ctexli por meio de um acordo de 2023 com a Travere Therapeutics, que entregou o portfólio de ácidos biliares da Mirum Travere por US$ 210 milhões. Uma forma sintética de ácido quenodesoxicólico, o medicamento foi previamente aprovado para o tratamento de cálculos biliares radiolúcidos na vesícula biliar.
A aprovação de Ctexli foi apoiada por dados de um estudo de Fase 3 testando a droga em adultos com CTX. Ao longo de 24 semanas, os participantes do estudo receberam 250 miligramas de Ctexli três vezes ao dia. O tratamento levou a uma redução significativa em comparação com o placebo no colesterol plasmático e álcoois biliares - os metabólitos tóxicos do colesterol.
O rótulo concedido pelo FDA inclui um aviso de toxicidade hepática. As pessoas que tomam Ctexli precisarão fazer testes hepáticos antes e durante o tratamento. Outros efeitos colaterais do tratamento incluem dor de cabeça, constipação, diarréia, hipertensão, fraqueza muscular e infecção do trato respiratório superior.
A aprovação dá à Mirum uma forma de exclusividade regulatória sobre o uso do medicamento no tratamento do CTX.
"A aprovação do Ctexli pela FDA é tremenda, pois abre uma oportunidade de identificar e tratar melhor pacientes adultos com CTX nos Estados Unidos", disse o CEO da Mirum, Chris Peetz, em um comunicado. Nossa esperança é que os pacientes sejam diagnosticados mais cedo e tenham a chance de evitar alguns dos sintomas debilitantes e duradouros associados ao CTX."
O Ctexli estará disponível através da plataforma de suporte ao paciente da Mirum. Em um comunicado, a Mirum disse que o preço do Ctexli seria "alinhado" com o custo da versão anterior do medicamento usado para tratar cálculos biliares. A "maioria dos pacientes" pagará US $ 10 ou menos pelo acesso ao tratamento, disse a empresa.
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