A Novartis compartilhou na quarta-feira mais resultados do estudo Fase III APPOINT-PNH, dizendo que seu medicamento experimental iptacopan atingiu o objetivo primário com mais de 90% dos pacientes sem inibidor do complemento com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) atingindo um alvo específico de hemoglobina (Hb) sem a necessidade de transfusões de sangue. "Estamos ansiosos para nossas primeiras submissões às autoridades reguladoras para a PNH no primeiro semestre deste ano", disse David Soergel, chefe global da unidade de desenvolvimento cardiovascular, renal e metabólico da empresa.
A farmacêutica relatou anteriormente dados de um segundo estudo de Fase III, APPLY-PNH, desta vez avaliando o inibidor do fator B alvo em pacientes com anemia residual, apesar de estarem em um regime estável de tratamento anti-C5 por seis meses. Esses resultados, que foram apresentados na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em dezembro, mostraram que 82,3% dos pacientes que receberam iptacopan viram aumentos de Hb de ≥2 g / dL a partir da linha de base em 24 semanas, sem a necessidade de transfusões de sangue, em comparação com 2% para aqueles em terapias anti-C5 padrão.
APPOINT-PNH é um estudo de braço único que avalia duas vezes ao dia, a monoterapia oral com iptacopano em 40 adultos que são ingênuos para complementar a terapia com inibidores, incluindo medicamentos anti-C5, como Soliris (eculizumab) e Ultomiris (ravulizumab), ambos comercializados pela AstraZeneca. A Novartis disse que cerca de 92,2% dos pacientes no estudo alcançaram um aumento de ≥2g / dL no nível de Hb desde a linha de base sem a necessidade de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) após o período de tratamento principal de 24 semanas.
Maioria alcança independência transfusional
Os resultados também mostraram benefícios clinicamente significativos em medidas secundárias, incluindo uma estimativa de 62,8% dos pacientes que atingiram níveis de Hb de 12g/dL ou mais sem a necessidade de transfusões de hemácias. Além disso, estima-se que 97,6% dos pacientes alcançaram independência transfusional em 24 semanas, enquanto cerca de três quartos deles receberam transfusões de sangue nos seis meses anteriores ao tratamento com iptacopan. De acordo com a Novartis, os pacientes também relataram melhorias clinicamente significativas na fadiga com base na Escala de Fadiga FACIT, atingindo níveis absolutos semelhantes aos relatados na população em geral.
Não foram observados acontecimentos clínicos de hemólise de avanço ou acontecimentos vasculares adversos importantes durante o período experimental de 24 semanas. Os eventos adversos mais comuns foram infecções e cefaleia, que ocorreram em taxas de 40% e 27,5%, respectivamente. Foram notificados quatro acontecimentos adversos graves, embora nenhum doente tenha descontinuado o tratamento com iptacopan. Os resultados foram detalhados na conferência da Sociedade Europeia de Transplante de Sangue e Medula (EBMT).
"Continuamos impressionados com a totalidade das evidências da APPLY-PNH e da APPOINT-PNH, que confirmam o potencial de mudança de prática do iptacopan no tratamento da HPN", observou Soergel. Ele disse que a empresa continua avançando nos estudos de iptacopano em outras doenças mediadas pelo complemento, com resultados de Fase III em glomerulopatia C3 e nefropatia por IgA previstos para o final do ano. Em 2021, a Novartis destacou o medicamento como um de seus ativos de pipeline que deve impulsionar o crescimento a médio prazo.
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