A Sarepta deve receber até US$ 103,5 milhões em pagamentos de marcos relacionados a conquistas regulatórias e comerciais. Crédito: T Schneider / Shutterstock.
A aprovação foi baseada nos dados de segurança e eficácia da terapia, incluindo saúde muscular e resultados funcionais de longo prazo.
O Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) concedeu aprovação à terapia genética Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) da Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com idade entre três e oito anos.
Isso marca a primeira aprovação global para o tratamento de DMD em pacientes com menos de quatro anos de idade.
A aprovação destina-se a indivíduos com deleções no éxon 8 e/ou éxon 9 do gene DMD e são negativos para anticorpos anti-vírus adeno-associado rhesus isolate sorotipo 74 (AAVrh74).
A decisão do MHLW é condicional e limitada no tempo, permitindo a autorização de comercialização no país por até sete anos para medicamentos que tratam de doenças graves.
A aprovação no Japão foi baseada nos dados de segurança e eficácia da terapia, incluindo saúde muscular e resultados funcionais de longo prazo dos programas clínicos Elevidys, juntamente com resultados de dois anos do estudo global de Fase III EMBARK
De acordo com Sarepta, os resultados funcionais a longo prazo demonstraram melhorias significativas em várias medidas da função motora para pacientes tratados com Elevidyis em comparação com um grupo de controle externo pareado, sem nenhuma preocupação de segurança observada durante o período de teste de dois anos.
Com essa aprovação, a empresa deve receber até US$ 103,5 milhões em pagamentos de marcos relacionados a conquistas regulatórias e comerciais.
A chefe de pesquisa e desenvolvimento e diretora científica da Sarepta Therapeutics, Louise Rodino-Klapac, disse: "Com a aprovação da Elevidys no Japão, as crianças que vivem com essa doença rara e fatal, marcada por deterioração muscular progressiva e fraqueza, agora têm uma opção de tratamento adicional.
"A Sarepta está empenhada em apoiar nossos parceiros para que possamos levar este tratamento a mais pessoas com Duchenne em todo o mundo que precisam urgentemente de uma terapia que potencialmente aborde a causa raiz da doença."
Sob um acordo de parceria de 2019, a Sarepta e a Roche estão trabalhando juntas para trazer a Elevidys para a comunidade de Duchenne.
Elevidys é uma terapia de transferência de genes baseada em AAV de dose única que visa abordar a raiz genética da DMD.
Em novembro passado, a Arrowhead Pharmaceuticals firmou um acordo global de licenciamento e parceria com a Sarepta para desenvolver tratamentos para doenças genéticas raras.
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