A Protalix BioTherapeutics e a Chiesi Farmacêutica anunciaram na sexta-feira que a Comissão Europeia autorizou o PRX-102 (pegunigalsidase alfa) para tratar adultos com a doença de Fabry. A terapia de reposição enzimática PEGylated (ERT) é uma enzima humana recombinante α-Gal-A expressa em cultura de células vegetais que é projetada para fornecer uma meia-vida longa.
Dror Bashan, presidente-executivo da Protalix, classificou a decisão como um "marco significativo" para os pacientes. "Com base em resultados sólidos de nossos programas clínicos robustos, o PRX-102 tem o potencial de ser amplamente utilizado por muitos anos", acrescentou. O órgão consultivo de medicamentos da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) adotou um parecer positivo para o arquivamento em fevereiro.
De acordo com as empresas, o aceno da UE baseia-se nos resultados de um programa de desenvolvimento clínico que envolveu mais de 140 doentes com até 7,5 anos de tratamento. O PRX-102 foi estudado em pacientes virgens de ERT e experientes em ERT, incluindo o ensaio clínico BALANCE de Fase III, onde atingiu seu objetivo primário de não-inferioridade contra Fabrazyme (agalsidase beta) da Sanofi no controle da doença renal com base no declínio estimado da taxa de filtração glomerular (TFGe).
O PRX-102 não está atualmente aprovado nos EUA, onde em 2021 a FDA emitiu uma carta de resposta completa para o produto. As empresas reapresentaram seu pedido no final do ano passado com o que disseram ser um "conjunto abrangente de dados clínicos e de fabricação", incluindo dados de todos os três estudos de Fase III – BALANCE, BRIDGE e BRIGHT – bem como dados de segurança compilados dos estudos de extensão de Fase III do PRX-102.
Fonte PR Notícias
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