A aprovação permite que o KALYDECO seja usado em lactentes que tenham pelo menos uma mutação em seu gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística
A Vertex Pharmaceuticals recebeu a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para KALYDECO (ivacaftor) para tratar crianças com fibrose cística (FC) com idade entre um e quatro meses.
A aprovação permite que o KALYDECO seja utilizado em lactentes que tenham pelo menos uma mutação no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose quística (CFTR) que responda à terapêutica, com base nos resultados clínicos e/ou dos ensaios in vitro.
Baseia-se em dados de uma coorte de um ensaio clínico aberto de Fase III, de 24 semanas, que avalia a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ivacaftor em doentes com FC com uma mutação CFTR responsiva ao ivacaftor com menos de 24 meses de idade.
Esta coorte apresentou um perfil de segurança idêntico ao encontrado em crianças mais velhas e adultos.
KALYDECO garantiu anteriormente a aprovação para uso nos EUA e na União Europeia para o tratamento da FC em crianças com quatro meses de idade ou mais.
O medicamento está atualmente disponível para uso em mais de 30 países.
A vice-presidente executiva e diretora médica da Vertex Global Medicines Development and Medical Affairs, Carmen Bozic, declarou: "Tratar a causa subjacente da fibrose cística o mais cedo possível é importante, e esta aprovação, a primeira para um modulador CFTR nesta faixa etária, significa que as famílias agora terão um medicamento para bebês elegíveis".
A FC é uma doença genética rara e que encurta a vida e que se estima que afete mais de 88.000 pessoas em todo o mundo.
A doença progressiva de múltiplos órgãos afeta os pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios da face, glândulas sudoríparas e trato reprodutivo.
Fonte: Pharmaceutical Technology
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