Imagem da matriz da Sarepta building em Boston. Cortesia Sarepta
O FDA dos EUA divulgou um relatório em preparação para sua decisão de 12 de maio sobre a terapia gênica da Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica baseada em vetores de vírus adenoassociados (AAV) que é projetada para tratar a causa próxima da DMD, substituindo a proteína distrofina disfuncional ou ausente por uma distrofina funcional e encurtada, nos músculos cardíacos, respiratórios e esqueléticos - as principais áreas afetadas pela DMD.
A Sarepta submeteu um pedido de licença biológica (Biologics License Application - BLA) no FDA para o SRP-9001 em setembro de 2022.
No entanto, em seus documentos (pre-meeting), a FDA citou a falta de "evidências inequívocas" de que o SRP-9001 é benéfico para pacientes com DMD.
Também mencionou preocupações em torno de evidências de ensaios clínicos sendo traduzidas em benefícios do real-world, questões de segurança e potenciais problemas de fabricação em relação aos vetores virais usados para fornecer o tratamento.
O FDA tem até 29 de maio para decidir se concede ou não a aprovação acelerada da terapia gênica. Se for concedido, o Sarepta terá de completar um estudo confirmatório.
Fonte: Pharma File
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