FDA libera Elevidys da Sarepta em pacientes ambulatoriais

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A Sarepta Therapeutics disse que as remessas de Elevidys para locais de atendimento serão retomadas em breve. (Sarepta Terapêutica)

Após uma demonstração pública não convencional de desaprovação, o FDA fez uma reversão impressionante no Elevidys da Sarepta Therapeutics, recomendando que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que podem andar, possam começar a tomar a terapia genética novamente.

Na segunda-feira, o FDA disse que a Sarepta pode retomar o tratamento ambulatorial de pacientes com DMD com Elevidys. A recomendação vem apenas 10 dias depois que a agência solicitou que a empresa suspendesse todas as remessas do tratamento único após relatos de três mortes entre pacientes que receberam uma terapia genética Sarepta, incluindo duas em Elevidys.

Em seu próprio comunicado na segunda-feira, a Sarepta disse que as remessas para locais de atendimento serão retomadas em breve.

"As remessas de Elevidys permanecem interrompidas para pacientes não ambulantes, que é a população de pacientes onde ocorreram as mortes relacionadas ao tratamento", confirmou um porta-voz da Sarepta. "Continuamos a trabalhar com a FDA em medidas de mitigação de risco para essa população de pacientes, que incluem discussões sobre imunossupressão aprimorada."

A mudança repentina de curso do FDA é um arranhão de cabeça do ponto de vista científico. Em seu comunicado de 28 de julho, a agência disse que concluiu que a morte de uma criança de 8 anos no Brasil não estava relacionada à Elevidys, mas não abordou nenhuma das três mortes anteriores que desencadearam a pausa. As três mortes, incluindo uma de 51 anos que recebeu um produto experimental Sarepta para tratar outra forma de distrofia muscular, foram todas causadas por insuficiência hepática aguda em pacientes não ambulatoriais.

"A FDA continuará a trabalhar com o patrocinador em relação aos pacientes não ambulatoriais, que permanecem sujeitos a uma retenção voluntária, após duas mortes", disse a agência.

A FDA solicitou a suspensão total da remessa - o que era raro para um medicamento com aprovação total da FDA - e lançou uma investigação sobre as mortes relacionadas à toxicidade hepática em 18 de julho, quando a morte da criança de 8 anos ainda não era conhecida do público em geral. Sarepta inicialmente rejeitou o pedido do FDA, mas logo reverteu o curso.

A Sarepta disse que registrou o caso da criança de 8 anos no sistema de notificação de eventos adversos da FDA em junho. Mas o incidente não foi comunicado separadamente ao público até a semana passada.

Como a Sarepta interrompeu temporariamente os suprimentos do Elevidys, surgiu a notícia de que o FDA estava de olho em novos requisitos de estudo para validar a segurança do medicamento antes de apoiar seu uso novamente em pacientes com DMD. Mas esse não parece ser o caso agora.

Antes das últimas preocupações de segurança, os defensores dos pacientes desempenharam um papel fundamental nas aprovações originais do Elevidys pela FDA, apesar dos controversos dados clínicos do medicamento. Agora, a oposição da comunidade de pacientes com DMD parece ter desempenhado um papel na reviravolta do FDA.

"A comunidade de pacientes é uma voz importante, e a FDA continuará a ouvir e responder aos pensamentos da comunidade afetada pela DMD", disse a FDA em seu comunicado de 28 de julho.

"A rápida revisão da FDA evidencia um compromisso com a população de Duchenne, um compromisso compartilhado pela Sarepta", disse o CEO da empresa, Doug Ingram, em um comunicado.

Fonte: Fierce Pharma

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