A PTC Therapeutics informou que um estudo de fase III de sepiapterina em pacientes com fenilcetonúria (PKU) atingiu seu objetivo primário, reduzindo os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue em uma média de 63% na população geral de análise primária
fenilcetonúria (2)
SAN RAFAEL, Califórnia , 13 de janeiro de 2020 / PRNewswire / - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN), pioneira em tratamentos para a doença rara Fenilcetonúria (PKU) e em pesquisa clínica de terapia genética, anunciou hoje que o FDA - Adminis
