O CEO da Sarepta, Doug Ingram, disse que é importante que a empresa mantenha uma "relação de trabalho positiva" com o FDA
A Roche e a Sarepta Therapeutics cederam à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, concordando em suspender as remessas de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) dos EUA.
Em 17 de julho, o FDA solicitou que a Sarepta interrompesse as remessas da terapia genética para distrofia muscular de Duchenne (DMD), mas as empresas inicialmente recusaram, afirmando que não havia novos sinais de segurança identificados.
Em 22 de julho, a Sarepta concordou com a pausa voluntária nos embarques, com o CEO Doug Ingram dizendo que é importante que a empresa mantenha uma "relação de trabalho positiva" com a agência.
Ingram disse: "Como uma organização centrada no paciente, a decisão de pausar voluntária e temporariamente as remessas de Elevidys foi dolorosa, pois os indivíduos com DMD estão perdendo músculos diariamente e precisam de opções modificadoras da doença.
"É importante para os pacientes que atendemos que a Sarepta mantenha uma relação de trabalho produtiva e positiva com a FDA, e tornou-se óbvio que manter essa relação de trabalho produtiva exigia essa suspensão temporária enquanto abordamos quaisquer perguntas que a FDA possa ter e concluímos o processo de suplemento do rótulo Elevidys."
A Sarepta confirmou que trabalhará com o FDA para responder às solicitações de informações enquanto avança no processo de suplemento de rotulagem de segurança Elevidys.
Este confronto ocorre depois que a morte de um terceiro paciente por uma terapia genética Sarepta foi revelada em 17 de julho. Um homem de 51 anos com distrofia muscular de cintura (LGMD) tipo 2D/R3 morreu após receber o candidato à terapia genética SRP-9004 da Sarepta em um estudo de Fase I. A morte do paciente foi revelada pela mídia e anunciada aos investidores no dia seguinte.
Na mesma declaração solicitando que a Sarepta interrompesse suas remessas de Elevidys, o FDA também suspendeu clinicamente os estudos do SRP-9004.
Isso ocorre depois que duas mortes foram anunciadas após o tratamento com o Elevidys, da Sarepta. Ambas as mortes de pacientes, a primeira das quais foi anunciada em março de 2025 e a segunda em junho de 2025, foram devido à insuficiência hepática aguda (IHA).
Elevidys e SRP-9004 usam o mesmo vetor viral adeno-associado recombinante (AAV) em AAVrh74.
No que tem sido alguns dias turbulentos para a Sarepta, a empresa disse recentemente que estava cortando 500 empregos como parte de seu plano de reestruturação e priorização de gasodutos, além de atualizar o rótulo da Elevidys. A empresa está se envolvendo com o FDA em relação à atualização do rótulo da terapia genética, que inclui a adição de um aviso de caixa preta para lesão hepática aguda (LPA) e ALF.
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