- A Ultragenyx recebeu aprovação acelerada da FDA para o GENGLYCOS (DTX401), sua primeira terapia gênica, para adultos e crianças de 8 anos ou mais com GSD1A que não possuem anticorpos AAV8. A terapia foi projetada para reduzir a dependência da dosagem frequente de amido de milho, ajudando o fígado a produzir glicose durante o jejum.
- A aprovação foi apoiada por um estudo de Fase 3 com 46 pacientes, mostrando uma redução significativa na ingestão diária de amido de milho, mantendo o controle glicêmico. Como a aprovação utiliza a redução do amido de milho como um desfecho substituto, a Ultragenyx deve realizar estudos pós-comercialização para confirmar o benefício clínico a longo prazo e a melhora da tolerância ao jejum.
- Espera-se que o GENGLYCOS seja lançado nos EUA em 30 a 60 dias com um preço atacadista de US$ 2,7 milhões por paciente. A Ultragenyx já possui centros de tratamento e estoque comercial implementados, mas vai adiar a orientação de receita até ganhar mais visibilidade sobre reembolsos e demanda de mercado.
A Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) informou que a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o GENGLYCOS, também conhecido como DTX401, para a doença de armazenamento de glicogênio tipo 1A, ou GSD1A. A aprovação marca a primeira aprovação da empresa para terapia gênica e o quinto medicamento aprovado.
O GENGLYCOS é indicado para adultos e pacientes pediátricos com 8 anos ou mais com GSD1A que não possuem anticorpos contra o AAV8. A terapia gênica direcionada ao fígado foi projetada para tratar a causa subjacente da doença, permitindo que o fígado decomponha o glicogênio e produza glicose durante o jejum ou o estresse metabólico, segundo a empresa.
Emil Kakkis, CEO e presidente da Ultragenyx, disse que o tratamento oferece uma nova opção para pacientes que historicamente usavam a pasta de amido de milho a cada três a quatro horas, inclusive durante a noite, para ajudar a evitar hipoglicemia potencialmente fatal.
Aprovação Acelerada e Dados Confirmatórios
A FDA concedeu a aprovação acelerada do GENGLYCOS após decidir, no final da revisão, considerar a redução do uso de amido de milho como um desfecho substituto. A Ultragenyx precisará gerar evidências adicionais mostrando que a redução está associada ao benefício clínico e à melhora da tolerância ao jejum ao longo do tempo.
A solicitação de licença de biológicos foi apoiada por um estudo randomizado, duplo-cego e de Fase 3, controlado por placebo, envolvendo 46 pacientes com 8 anos ou mais. O estudo atingiu seu objetivo principal, mostrando uma redução estatisticamente significativa na ingestão diária de amido de milho em comparação com placebo, mantendo o controle glicêmico, disse a Ultragenyx. A empresa também relatou resultados positivos em múltiplos pontos finais secundários.
Eric Crombez, diretor médico, disse que o programa clínico mais amplo inclui 52 pacientes tratados e até oito anos de acompanhamento. Segundo a empresa, o GENGLYCOS foi bem tolerado, com elevações transitórias de enzimas hepáticas representando os eventos mais comuns relacionados ao tratamento. Esses eventos geralmente não foram graves e foram tratados com um regime profilático de corticosteroides.
Como parte de seu compromisso pós-comercialização, a Ultragenyx planeja coletar dois anos de dados de 50 pacientes tratados comercialmente por meio de seu programa de monitoramento de doenças. O programa avaliará a ingestão diária de amido de milho e o tempo até a hipoglicemia durante um desafio de jejum controlado. A empresa também acompanhará 20 pacientes não tratados com anticorpos AAV8 como grupo controle.
A avaliação de dois anos será realizada em um ambiente aberto, permitindo que pacientes e médicos recebam medições de glicose em tempo real. A Ultragenyx afirmou acreditar que essa estrutura pode permitir uma redução maior do amido de milho e um controle metabólico aprimorado do que um estudo cego sem informações de glicose em tempo real.
Planos de Lançamento Comercial
Erik Harris, diretor comercial, disse que a Ultragenyx criou os Guias de Terapia Gênica UltraCare para ajudar os pacientes a navegar pela cobertura de seguros, suporte ao tratamento e dúvidas relacionadas ao processo de terapia gênica. O GENGLYCOS será administrado por meio de uma rede nacional de centros de tratamento qualificados, selecionados para experiência em GSD1A e terapia gênica.
A empresa afirmou que tem centros de tratamento suficientes sob contrato para atender à demanda inicial e espera que a rede possa dobrar até o final do ano. Planeja continuar adicionando centros à medida que a demanda crescer. A Ultragenyx afirmou que cerca de 75% dos provedores de GSD1A se sobrepõem a médicos que já conhece por meio de suas atividades comerciais MEPSEVII e DOJOLVI.
A Ultragenyx estabeleceu um custo de aquisição atacadista nos EUA de 2,7 milhões de dólares por paciente para o GENGLYCOS. A empresa espera que o acesso inicial prossiga por meio de acordos de caso único enquanto as seguradoras desenvolvem apólices de cobertura. A administração disse que teve extensas discussões com programas estaduais do Medicaid e grandes pagadores nacionais, que reconheceram a gravidade do GSD1A e a potencial relevância clínica da redução da dependência do amido de milho.
A gestão espera que o GENGLYCOS esteja comercialmente disponível em até 30 a 60 dias, sujeito às etapas finais do processo de lançamento do produto. A empresa não forneceu uma previsão de receita de lançamento, citando a necessidade de primeiro avaliar os processos de reembolso e a dinâmica do mercado.
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