Logótipo da Sarepta Therapeutics num smartphone e num ecrã de PC. Crédito: SOPA Images via Getty Images
Após uma recomendação positiva da AdCom, a FDA mudou a data de ação regulatória para a terapia gênica DMD da Sarepta.
Por Akosua Mireku | Pharmaceutical Technology
O Food and Drug Administration (FDA) dos EUA adiou o prazo e propôs uma nova data de ação regulatória de 22 de junho, quando a agência avaliará a logística de uma possível aprovação para a terapia gênica de distrofia muscular de Duchenne (DMD) da Sarepta Therapeutics.
Em um comunicado à imprensa, a Sarepta disse que as discussões em andamento com a FDA estão avaliando a potencial aprovação acelerada da terapia para pacientes com DMD de idades entre quatro e cinco anos, possivelmente levando a inclusão de sem restrição de idade para periodo posterior. A data anterior do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para a terapia de transferência genética delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) era 29 de maio.
A DMD é uma doença genética rara causada por alterações na proteína distrofina, levando à degeneração muscular progressiva. A terapia de transferência de genes da Sarepta substitui o gene defeituoso e ativa a distrofina para prevenir a degeneração.
A FDA disse à Sarepta que, neste prazo adicional, concluirá as negociações finais do rótulo e elaborará os compromissos pós-comercialização. A FDA também disse que uma expansão não restrita à idade do rótulo de delandistrogene moxeparvovec poderia ser possível, dependendo do cumprimento dos objetivos no ensaio clínico de Fase III Embark (NCT05096221).
O estudo da Embark concluiu as inscrições e a empresa com sede em Massachusetts prevê que os dados de primeira linha estarão disponíveis no 4º trimestre. O ensaio clínico randomizado e controlado por placebo está investigando o desfecho primário de mudança da linha de base na pontuação total da Avaliação Ambulatorial da Estrela do Norte (NSAA) dos participantes. Trata-se de uma escala padrão na DMD que mede o desempenho de diferentes habilidades funcionais.
Anteriormente, em uma reunião do Comitê Consultivo da FDA em 12 de maio, os membros do painel votaram por 8 a 6 a favor da aprovação da terapia. No passado, o FDA aprovou as terapias gênicas Exondys 51 (eteplirsen), Vyondys 53 (golodirsen) e Amondys 45 (casimersen) da Sarepta para o tratamento da DMD. No entanto, essas terapias só são eficazes naqueles com mutações em éxons específicos. Se aprovado, o delandistrogene moxeparvovec se tornará a primeira terapia gênica de transferência disponível para todos os pacientes com DMD com uma mutação no gene da distrofina. O Delandistrogene moxeparvovec está sendo desenvolvido pela Sarepta em parceria com a Roche. A Sarepta disse que permanecerá em um período de silêncio pelo restante da revisão da BLA.
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