- A Ultragenyx recebeu aprovação acelerada da FDA para o GENGLYCOS (DTX401), sua primeira terapia gênica, para adultos e crianças de 8 anos ou mais com GSD1A que não possuem anticorpos AAV8. A terapia foi projetada para reduzir a dependência da d
Ultragenyx (5)
As grandes expectativas dos investidores para o tratamento experimental da síndrome de Angelman da Ultragenyx Pharmaceutical desmoronaram, a empresa revelou que o apazunersen (GTX-102) perdeu seus desfechos primários e secundários no ensaio de Fase
Ultragenyx anuncia dados positivos de longo prazo do estudo de fase 3 da terapia gênica DTX401 AAV para o tratamento da doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa)
- Na semana 96, os participantes experimentaram reduções ainda maiores n
Fase 3: inscrição no estudo Aspire a caminho de ser concluída em 2025. Estudo Aurora para avaliar GTX-102 em outros genótipos e idades da síndrome de Angelman deve começar ainda este ano
NOVATO, Califórnia, June 27, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Ul
NOVATO, Califórnia - A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) compartilhou resultados promissores do estudo Cyprus2+ de Fase 1/2/3 de sua terapia gênica investigacional, UX701, para o tratamento da doença de Wilson, um distúrbio genético raro
