A primeira crise convulsiva aconteceu por volta dos 3 anos de idade, mas o diagnóstico de CLN2, doença que provoca a destruição progressiva das células do sistema ner
Doenças raras (20)
Zolgensma, remédio para tratar trata uma doença genética rara conhecida como atrofia muscular espinhal, ou AME; medicamento já foi considerado o mais caro do mundo. Folhapress/Bruno Santos - 24.ago.2020/Folhapress
por José Higídio
O Ministério
Após um ano repleto de várias aprovações para medicamentos para doenças raras, os especialistas esperam que essa tendência continue em 2023
by Akosua Mireku | Pharmaceutical Technology
Em 2022, a FDA aprovou apenas 37 novos medicamentos, um nú
A Novo Nordisk firmou uma colaboração com a unidade Life Edit Therapeutics da ElevateBio para desenvolver terapias de edição genética contra alvos selecionados para doenças raras e cardiometabólicas, disseram as empresas na quarta-feira. O negócio,
A empresa farmacêutica pagará quase US$ 90 milhões para adquirir o tratamento de Avrobio para cistinose, uma condição hereditária causada pelo acúmulo de aminoácidos tóxicos
- A desenvolvedora de terapia gênica Avrobio venderá um de seus três tra
Tecnologia de CRISPR-Cas9 possibilita cortar e inserir pequenos pedaços de DNA em áreas precisas da faixa
de DNA - Imagem: Ernesto Del Aguila III | National Human Genome Research Institute (NIH)
Plataforma de biotecnologia poderá ser parceira do
Por Victor Ribeiro - Repórter da Rádio Nacional - Brasília
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) vai ouvir a população sobre novas regras que podem acelerar as pesquisas de remédios para doenças raras.
A diretora da agência regula
ONGs brasileiras podem se inscrever para concorrer à doação de $5 mil dólares
São Paulo, maio de 2022 – A Horizon Therapeutics anunciou hoje o lançamento do Prêmio Global #RAREis, um programa projetado para apoiar a comunidade de doenças raras,
Crédito: Shutterstock.com
A regulamentação sobre as doações de plasma mexicanas pode ter efeitos prejudiciais sobre a saúde pública
by Irena Maragkou | Pharmaceutical Technology
As gigantes da biotecnologia CSL Behring e Grifols estão prontas
(Foto: divulgação/Assessoria)
Portal WSCOM
O deputado federal Patrick Dorneles (PSD) passou a integrar a Frente Parlamentar de Doenças Raras na Câmara dos Deputados. Ele é o primeiro parlamentar com doença rara a compor o Congresso Brasileiro.
Enfermidade afeta ao menos 13 milhões de brasileiros, segundo Interfarma
Nesta semana (12 a 18 de maio), as duas torres do Senado e Câmara Federal ganham uma
Objetivo do plano de ação é encurtar a odisseia de diagnósticos
A Comissão Global para Acabar com a Odisseia do Diagnóstico de Crianças (“a Comissão Global”), copresidida por Takeda, Microsoft e EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma aliança de mais d
Dia mundial das doenças raras: associação de pacientes realiza atividades culturais e educativas em Recife (PE)
- Palestras, exposições, bloco de carnaval e festival inclusivo integram a programação promovida pela Aliança de Mães e Famílias Raras
Ricardo Barros, então ministro da Saúde, durante entrevista coletiva Foto: Michel Filho/Agência O Globo/27-03-2018
Tratamento renova esperanças de quem enfrenta doenças raras
por Yasmin Sobrinho
Portal Correio
Pacientes buscam tratamentos para Mucopolissacadoridoses (
Após o diagnóstico, pacientes ainda aguardam anos para ter acesso ao tratamento
Embalagens de medicamentos - Denis Pepin/Shutterstock
Lote com 6.000 unidades ainda não teve autorização da agência para ser entregue, diz pasta
Natália Cancian
Folha de São Paulo
O Ministério da Saúde divulgou nesta quarta-feira (26) uma nota em
Diagnósticos são desafiadores e mobilizam pacientes e familiares
São Paulo, 24 de agosto de 2018 – O Prêmio Gente Rara, idealizado pela Casa Hunter, irá homenagear a deputada federal Mara Gabrilli e a presidente do Instituto Guga Kuerten, Alice T